Nieuws
Updates trials Wave en Roche
Op dinsdag 28 april 2021 startte het internationale CHDI-congres. Op deze driedaagse bijeenkomst praatten wetenschappers elkaar bij over de voortgang in het Huntingtonveld. De eerste sessie werd volledig gewijd aan de klinische studies van Wave en Roche. Recent werden hun klinische studies stopgezet en na nadere analyse van de data door onderzoekers van Wave en Roche zelf, gaven zij nu meer inzicht in de redenen voor het stopzetten van deze studies.
Gezocht! Partners van gendragers
Het LUMC en Huntington Expertisecentrum Topaz Overduin zijn op zoek naar partners van gendragers die een bijdrage willen leveren aan onderzoek over kwaliteit van leven. In het Europese HD-Needs onderzoek wordt een vragenlijst ontwikkeld om de kwaliteit van leven van partners van gendragers beter in kaart te kunnen brengen.
Wie zoeken we?
Ook WAVE ondervindt tegenslag
Teleurstellend nieuws van Wave Life Science
Na de bittere pil van vorige week door het stopzetten van de klinische studie van Roche, kwam eerder deze week nog meer slecht nieuws. Wave Life Science stopt met het verder ontwikkelen van hun twee stoffen, genaamd WVE-120101 en WVE-120102, waarvan Wave hoopte dat ze mogelijk de ziekte van Huntington zouden kunnen behandelen.
Waar was Wave ook al weer mee bezig?
De stem van de patient bij gentherapie
Onderzoek naar de stem van de patiënt bij ingrijpende therapeutische behandelingen voor de Ziekte van Huntington en Spinocerebellaire Ataxie (SCA)
Neurologen Mayke Oosterloo van het Maastricht UMC+ en Bart van de Warrenburg van het Radboudumc gaan gezamenlijk onderzoek doen naar de mening van de patiënt over genetische interventies (gentherapieën) bij erfelijke bewegingsstoornissen. Het onderzoek richt zich op polyQ ziektes waarvan de ziekte van Huntington de meest voorkomende aandoening is en 7 vormen van Spinocerebellaire Ataxie (SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 en SCA17).
Samenvatting onderzoeksproject
Roche stopt toediening Tominersen
Teleurstellend nieuws van Roche en Genentech
Op 22 maart 2021 kwamen Roche en Genentech met teleurstellend nieuws over de huntingtine-verlagende fase III studie van tominersen. Roche stopt per direct met het toedienen van tominersen in de Generation HD1 fase III klinische studie. Zoals we eerder rapporteerden, wordt deze fase III studie wereldwijd uitgevoerd. Meer dan 800 patiënten doen mee, waaronder een aantal in Leiden en Groningen.
Reden voor stopzetten
Het stopzetten gebeurde naar aanleiding van een advies van een onafhankelijke (iDMC) commissie. Deze commissie bestaat uit een groep van onafhankelijke experts die resultaten van klinische studies vanaf het begin volgen en geen belang hebben bij de uitkomst van de studie. De commissie heeft geen enkele relatie met patiënten, artsen en farmaceuten en staat in geval van de klinische studie naar het effect van tominersen, dus los van Roche en Genentech. De commissie beoordeelt regelmatig binnenkomende klinische studiegegevens waar Roche en Genentech geen toegang toe hebben en beoordelen patiëntveiligheid en de balans tussen potentieel risico en voordeel voor deelnemers aan de studie.
