Teleurstellend nieuws van Wave Life Science

Na de bittere pil van vorige week door het stopzetten van de klinische studie van Roche, kwam eerder deze week nog meer slecht nieuws. Wave Life Science stopt met het verder ontwikkelen van hun twee stoffen, genaamd WVE-120101 en WVE-120102, waarvan Wave hoopte dat ze mogelijk de ziekte van Huntington zouden kunnen behandelen.

Waar was Wave ook al weer mee bezig?

Wave was bezig om stoffen te ontwikkelen die alleen de slechte versie van het huntingtine-eiwit zouden verminderen. Hiervoor maakten ze gebruik van kleine natuurlijke verschillen in ons DNA, die gekoppeld zijn aan het foute huntingtine. Over de afgelopen twee jaar hebben ze deze benadering getest bij een kleine groep patiënten in een zogenaamde fase 1/2 klinische studie. Hierin kijken ze of de toediening geen bijwerkingen geeft (fase 1) en/of de stoffen een effect laten zien (fase 2). De studie werd niet in Nederland uitgevoerd.

Waarom zijn ze gestopt?

Na het bekijken van de gegevens van de studie met WVE-120102, zagen ze geen significante veranderingen in de hoeveelheid van het slechte huntingtine bij volwassenen met de ziekte van Huntington in vergelijking met degenen die werden behandeld met een nepmiddel (placebo). Daarnaast zagen ze dat bij een hogere toediening van WVE-120102 (om te kijken of er dan wel een effect is) dat er bijwerkingen optraden. Dezelfde zaken werden gezien voor WVE-120101. Al met al geeft dat aan dat deze stoffen niet effectief en veilig genoeg zijn.

Wat gebeurt er nu?

dure medicijnen

Wave heeft aangegeven dat ze niet stoppen met het ontwikkelen van middelen die ZvH kunnen genezen. Ze hebben als een volgende kandidaatstof, WVE-003. WVE-003 is anders ontworpen dan WVE-120102 en WVE-120101, maar heeft ook als doel alleen het slechte huntingtine te verlagen. Ze zien veelbelovende resultaten in cellen en ze verwachten nog in 2021 een fase 1/2 studie te kunnen starten. Natuurlijk zal ook Wave dit jaar alle gegevens van hun klinische onderzoeken tijdens medische bijeenkomsten delen zodat we ook hier met z’n allen kennis van kunnen nemen en ervan kunnen leren voor toekomstige studies.

Ook dr. Leora Fox, werkzaam bij de Huntington's Disease Society of America, reageerde via HDBuzz.

Trieste weken voor de ZvH-gemeenschap

Er bestaat geen twijfel over – de afgelopen twee weken zijn teleurstellend voor de ZvH-gemeenschap. Echter, alle klinische studies dragen bij aan ons begrip over hoe we een volgende studie moeten opzetten; wat we leren van deze tegenslagen zal ongelooflijk informatief zijn voor de wereldwijde ZvH-onderzoeksgemeenschap.

Bij wie kan ik terecht voor hulp als ik vragen heb?

Heeft u naar aanleiding van dit bericht vragen, dan kunt u ons bereiken via Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken. of Facebook Messenger: www.facebook.com/verenigingvanhuntington

 

Teleurstellend nieuws van Roche en Genentech

Op 22 maart 2021 kwamen Roche en Genentech met teleurstellend nieuws over de huntingtine-verlagende fase III studie van tominersen. Roche stopt per direct met het toedienen van tominersen in de Generation HD1 fase III klinische studie. Zoals we eerder rapporteerden, wordt deze fase III studie wereldwijd uitgevoerd. Meer dan 800 patiënten doen mee, waaronder een aantal in Leiden en Groningen.

Reden voor stopzetten

Het stopzetten gebeurde naar aanleiding van een advies van een onafhankelijke (iDMC) commissie. Deze commissie bestaat uit een groep van onafhankelijke experts die resultaten van klinische studies vanaf het begin volgen en geen belang hebben bij de uitkomst van de studie. De commissie heeft geen enkele relatie met patiënten, artsen en farmaceuten en staat in geval van de klinische studie naar het effect van tominersen, dus los van Roche en Genentech. De commissie  beoordeelt regelmatig binnenkomende  klinische studiegegevens waar Roche en  Genentech geen toegang toe hebben en beoordelen patiëntveiligheid en de balans tussen potentieel risico en voordeel voor deelnemers aan de studie.

3 uitgaven per jaar

Vind je het leuk om te schrijven? Heb je een paar uur per maand tijd? Dan zijn wij op zoek naar jou! Met een paar uur per maand, kun je veel voor anderen betekenen. We zijn nu met 3 redactieleden en kunnen jouw hulp goed gebruiken!

De Huntington Stimulation Grant 2021 is open voor aanmeldingen

De Vereniging van Huntington vindt het uiterst belangrijk dat wetenschappelijk onderzoek naar deze ziekte in Nederland wordt gedaan. Daarom stelt de VvH dit jaar een bedrag van maximaal € 50.000,- beschikbaar voor een veelbelovende, kleinschalige studie met een innovatief karakter.

De VvH nodigt (jonge) onderzoekers van harte uit om een ​​onderzoeksvoorstel in te dienen. Voor 2021 is gekozen om de focus te leggen op de voortgang van de ziekte. En belangrijker; zijn er manieren te bedenken waardoor dit sneller of preciezer in kaart kan worden gebracht? Dit is uiterst relevant in de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen, waar het vaak lang duurt om een betrouwbaar effect te meten.

Vragen van ZvH-families over vaccinatie tegen het coronavirus

Gezinnen over de hele wereld worden getroffen door COVID-19, maar wat is de impact van het coronavirus op ZvH-families en moeten zij zich zorgen maken over de mRNA vaccins die op de markt komen? Moeten ZvH-patiënten het vaccin krijgen? We zullen hieronder een toelichting geven, maar het korte antwoord is - absoluut, ja!!

Vereniging van Huntington is aangesloten bij