Aankondiging filmproject ’Shape of Life’

‘’Shape of Life’’ is een thriller over de gevaren van wetenschappelijk onderzoek wanneer er onvoldoende solidariteit is in de maatschappij. Een gedreven onderzoeker aan de Universiteit van Cambridge probeert financiering te vinden voor onderzoek naar de genezing van de Ziekte van Huntington en daarmee mogelijk alle andere ziektes die de mensheid treffen. De universiteit weigert financiering vanwege de mogelijk hoge financiële risico’s en de wetenschapper zoekt daarom zijn toevlucht bij de farmaceutische industrie. Echter, de farmaceut waarmee de onderzoeker in zee gaat, heeft ook andere belangen.

Shape of LifeDe film geeft niet alleen een indringende schets van de tegengestelde belangen waarmee de onderzoeker geconfronteerd wordt. Het toont ook het persoonlijke drama dat zich daarnaast afspeelt rondom een jonge Huntington patiënte, Nora.

Er is gekozen voor de Ziekte van Huntington omdat deze ziekte meer aandacht verdient. De keuze voor een jonge patiënte maakt ons meer bewust van onze kwetsbaarheid en wat het betekent om ’mens’ te zijn. Kinderen zijn symbolen van leven, van mogelijkheden en van de toekomst. Om kinderen zo te zien vechten tegen deze ongeneeslijke ziekte, ervaren wij als een van de grootst mogelijke onrechtvaardigheden en tegenstrijdigheden van het leven. De Vereniging van Huntington staat helemaal achter deze gedachten.

Het script van de film ’Shape of life’ is gereed. Wilt u op de hoogte blijven van de voortgang van de film, registreer u dan met uw e-mailadres op https://www.theshapeoflifefilm.com/ en bekijk zeker ook de intrigerende trailer op https://vimeo.com/436547450!

Het interview met de regisseur van de film kunt u lezen op https://lirh.it/en/news/lets-meet-pantaleone-megna-director-shape-life

 

Pills and moneyEnkele weken geleden meldde uniQure dat ze bij de eerste patiënt het middel AMT-130 (een product dat de aanmaak van het huntingtine eiwit moet remmen) in de hersenen hebben geïnjecteerd. Door AMT-130 te ‘’verpakken’’ in het omhulsel van een inactief en zich delend virus wordt ervoor gezorgd dat AMT-130 zich verspreidt over de hersenen. Direct hierna kwam het bericht dat uniQure de eigendomsrechten verkoopt op zijn belangrijkste experimentele medicijn, een gentherapie tegen hemofilie-B. Ook dit middel is gebaseerd op een toedieningswijze via een niet-actief virus, maar is gevuld met een product dat zich richt op hemofilie B. Dit hemofilie product bevindt zich in de laatste fase van klinische testen (de zogenaamde fase 3). Door deze verkoop krijgt uniQure in eerste instantie 450 miljoen euro vooraf betaald, wat daarna nog kan oplopen tot bijna 1,8 miljard euro.

Hoe relevant is dit voor Huntington?

Instagram VvH beelden concepten JUNI 20204Tiapridal is een middel dat gebruikt wordt door patiënten met de ziekte van Huntington als onderdrukker van hun chorea en/of slaapproblemen.

De producent van Tiapridal heeft begin dit jaar zonder enige toelichting besloten het middel van de markt te halen. Dit heeft een enorme impact op de patiënten, omdat alternatieve middelen niet altijd effectief blijken.

Het middel kan (met goedkeuring) vanuit andere landen geïmporteerd worden. Alleen nu horen wij geluiden dat zorgverzekeraars het dan niet vergoeden. Patiënten hebben dan de keus tussen zelf betalen of het middel niet krijgen.

Deze situatie is van alle kanten schrijnend. Daarom willen wij, als Vereniging van Huntington, actie ondernemen. Een eerste stap is het vaststellen van de impact die dit op jullie heeft. Hiervoor hebben we jullie ervaring met tiapridal en een mogelijk vervangend middel nodig.

Deze ervaring kan je via deze korte vragenlijst met ons delen. Ook als je alleen je steun wilt betuigen, dan kan dit via dezelfde vragenlijst.

Bedankt voor jullie steun namens iedereen die dit middel echt niet kan missen!

 

UniQure fotoBegin 2019 kreeg uniQure, een leidend gentherapie bedrijf met vestigingen in Amsterdam en Amerika, toestemming om een mogelijk geneesmiddel te testen voor de Ziekte van Huntington (zie eerder nieuwsbericht).

Deze week bereikte uniQure een mijlpaal! Voor het eerst werd een patiënt met de Ziekte van Huntington behandeld met een gentherapie waarbij (inactieve) virussen ingezet werden om het middel over de hersenen te verspreiden. Een tweede patiënt onderging een nepoperatie, waarbij er geen middel in de hersenen werd ingebracht.

De behandeling is gebaseerd op gentherapie waarbij gebruik gemaakt wordt van een klein, ongevaarlijk virus dat bekend staat onder de naam AAV. Het virus bevat kleine stukjes genetisch materiaal, dat de aanmaak van het huntingtine eiwit moet remmen. Het virus, samen met het genetische materiaal, wordt AMT-130 genoemd. Het middel kan echter alleen in de neuronen terecht komen door directe injectie in de hersenen. Omdat de virusdeeltjes zich vervolgens verspreiden over de hersenen, hoeft AMT-130 slechts éénmalig in de hersenen ingebracht te worden.

Hoe nu verder?

Profielwerkstuk over de Ziekte van Huntington scoort hoog!

IMG 20200312 WA00021Jimmy Martens en Jens Vossen, twee 6-VWO-leerlingen van het College Weert, hebben voor hun profielwerkstuk eind 2019 tot begin 2020, gewerkt aan het voorkomen van eiwitklontering door het gebruik van chaperone-eiwitten.  Via Joyce Heffels (Stichting Land van Horne, Weert) en Rob Haselberg (bestuurslid van de VvH) zijn ze bij Eric Reits in het Amsterdam UMC terecht gekomen om hun eigen onderzoek op te zetten en uit te voeren. Jimmy en Jens stelden zichzelf de vraag: ‘Hoe kunnen wij de aggregatie van het Huntingtine-eiwit beïnvloeden ten behoeve van de patiënt?

Vereniging van Huntington is aangesloten bij