Nieuws

Update Wave Life Sciences

Recent bracht Wave Life Sciences resultaten naar buiten van hun Fase 1b/2a SELECT-HD klinische studie naar de veiligheid van onderzoeksmiddel WVE-003. De resultaten toonden aan dat WVE-003 over het algemeen veilig is en goed wordt verdragen. Voorlopige resultaten geven ook aan dat WAVE-003 selectief het giftige, gemuteerde huntingtine (mHTT) eiwit verlaagt en het gezonde, wild-type huntingtine (wtHTT) eiwit behoudt. Lees hieronder meer over hun eerste bemoedigende resultaten en plannen voor een grotere Fase 3 klinische studie

Resultaten van de Fase 1b/2a SELECT-HD klinische studie

In hun analyse vergeleek Wave Life Sciences deelnemers die driemaal om de 8 weken werden behandeld met een dosis van 30 mg WVE-003 met deelnemers die placebo kregen.  WVE-003 werd toegediend via een ruggenprik. Het bedrijf zag het volgende:

• Een statistisch significante en langdurige verlaging van niveaus van het mutante, giftige huntingtine-eiwit tot wel 46%.
• Behoud van het gezonde huntingtine-eiwit.
• Een statistisch significant verband tussen verlaging van de hoeveelheid van het mutante eiwit en vertraging van verlies in grootte van de caudatus, een deel van onze hersenen dat krimpt tijdens het ziekteproces.
• Hoewel deze studie niet bedoeld was voor het meten van klinische resultaten, werd er toch een vertraging in achtergang waargenomen volgens de Total Motor Score (TMS).
• Het onderzoeksmiddel WAVE-003 was over het algemeen veilig en werd goed verdragen.

Wat staat er in de planning?

Gezien de bemoedigende gegevens overweegt Wave om een versnelde goedkeuring voor WVE-003 aan te vragen voor behandeling van de ziekte van Huntington. Wave is inmiddels begonnen met het opstellen van een ontwerp voor hun volgende (Fase-3) studie die veel groter zal zijn (ongeveer 150 mensen) en zich richt op het testen van WVE-003 bij mensen in stadium 1 of 2 van de ziekte. Ook wordt goedkeuring aangevraagd voor een open-label-extension (OLE) studie voor SELECT-HD. We kijken in de komende maanden uit naar meer informatie van Wave over hun aanstaande studie.

Wave Life Sciences bedankt alle...

deelnemers aan de klinische studie, hun familie, onderzoekers en medewerkers van klinische locaties* die tijd en moeite hebben besteed aan SELECT-HD. Hun bijdrage is van cruciaal belang voor het bevorderen van de ontdekking en ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor de ziekte van Huntington, waarvan we hopen dat ze het leven van mensen met de ZvH zullen helpen verbeteren. Wave Life Sciences kijkt ernaar uit om toekomstige updates over hun WVE-003-programma te blijven delen. Als u vragen heeft, neem dan contact met hen op via Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken..

Ook het MUMC+ in Maastricht nam deel aan deze studie.

Website HDBuzz voor meer informatie

Wanneer u behoefte heeft aan meer (Nederlandstalige) informatie over de resultaten van deze studie, lees dan de Nederlandstalige update van HDBuzz op: https://nl.hdbuzz.net/371

Update Huntington geneesmiddelenonderzoek; gunstige eerste resultaten van onderzoeksmiddel PTC518.

Afgelopen donderdagmiddag (20-juni-2024) heeft farmaceut PTC Therapeutics tussentijdse resultaten gedeeld van de Fase 2 PIVOT-HD studie voor de behandeling van de ziekte van Huntington (ZvH) met het middel PTC518. Hieruit blijkt dat er voorzichtig kan worden gezegd, dat er positieve resultaten zijn behaald. In Nederland nemen er momenteel 11 patiënten deel aan deze studie die loopt in het LUMC. 

Het onderzoeksmiddel PTC518 is een zogenaamd ‘’small molecule”, een klein molecuul, in tabletvorm, dat ontwikkeld wordt voor de behandeling van de ziekte van Huntington. PTC518 wordt onderzocht om te bepalen of het de verergering van de ziekte van Huntington en de daarmee gepaard gaande klachten kan vertragen door de aanmaak van een afwijkende versie van het huntingtine-eiwit dat schadelijk is voor de hersenen, te verminderen.

Bij de deelnemers die 12 maanden het studiemiddel PTC518 hebben gehad, was de schadelijke vorm van het huntingtine-eiwit verlaagd in zowel bloed als hersenvocht. Deze verlaging was dosisafhankelijk. Bij de 5mg PTC518 dosis was er een verlaging te zien van 22% van het schadelijke huntingtine-eiwit in het bloed en 21% in het hersenvocht. Bij de 10mg dosis werd er zowel in bloed als in hersenvocht een verlaging van 43% gemeten. Na 12 maanden werd er ook een mindere verergering van lichamelijke klachten (motoriek) waargenomen bij de mensen die het studiemiddel PTC518 hebben gekregen. 

Hoopvol nieuws

Het studiemiddel gaf tot nu toe weinig of alleen milde bijwerkingen. Dit nieuws is hoopvol voor het ontwikkelen van een behandeling tegen de ziekte van Huntington. Vervolgonderzoek zal dit moeten uitwijzen. De farmaceut gaat verder met ontwikkelen van het studiemiddel. Tijdlijnen zijn hier nog niet van bekend. Er worden op dit moment nog geen nieuwe deelnemers gezocht.

Kasper van der Zwaan MSc | neuropsycholoog en Ph.D. kandidaat Huntington’s Disease Research | LUMC, Leiden 

Jasper Baan MSc | neuropsycholoog, studiecoördinator neurologie | LUMC, Leiden | 

Dr. Susanne de Bot | neuroloog | LUMC, Leiden |

Oproep voor deelname aan online cursus voor partners die zich voorbereiden op een toekomst met Huntington

In het najaar van 2024 organiseert Huntington Expertisecentrum Atlant in Apeldoorn een online training voor stellen die in de toekomst te maken zullen krijgen met de ziekte van Huntington. Eerdere cursisten vonden het waardevol om te leren praten over het vooruitzicht van de ziekte en over wat ze van elkaar nodig hebben. Door het contact met andere cursisten voelden ze zich ook minder alleen. Er is nog ruimte voor enkele stellen. Heeft u interesse, geef u dan op tijd op!

Meer informatie over de Houd-me-Vast training

De zogeheten Houd-me-Vast training is bedoeld om de emotionele betrokkenheid tussen partners te vergroten en daardoor hun relatie te verbeteren. De laatste jaren zijn er speciale versies van het programma ontwikkeld voor bijvoorbeeld mensen met kanker of een hartziekte. De training is ook geschikt gemaakt voor stellen die weten dat een van beide partners in de toekomst de ziekte van Huntington gaat krijgen. Deelnemers leren negatieve patronen in hun relatie te doorbreken en om beter te begrijpen wat ze van elkaar nodig hebben, nu en in de toekomst. Deelnemers merkten ook op dat ze het contact met anderen in een zelfde situatie erg prettig vinden; het programma kan mogelijk dus ook voorzien in een behoefte aan lotgenotencontact. Meerdere stellen gaven aan dat er in hun dagelijks leven weinig gelegenheid is voor het bespreken van hun vooruitzicht op leven met de ziekte van Huntington.

Vanuit Atlant wordt er in het najaar van 2024 een online training verzorgd. Omdat de training online plaatsvindt, maakt de woonplaats niet uit.

De online cursus vindt plaats op de volgende donderdagen tussen 15:00 en 16.30 uur:

• 3 oktober
• 17 oktober
• 7 november
• 21 november
• 12 december
• 19 december
• 9 januari
• 23 januari

Terugkombijeenkomst: donderdag 6 maart 15.00u-16.30u

Aanmelden

Graag vóór 1 sept.2024. Dit kan via Marianne Katerberg:  Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken.

Vragen?

Bij vragen kunt u bellen met Medisch Maatschappelijk Werker Marianne Katerberg 06-821 687 27.

De training is helaas niet geschikt voor mensen die al forse cognitieve klachten ervaren. Mocht u hier vragen over hebben of twijfels bij hebben, neem gerust contact op.

Deelnemers gezocht voor een groepsinterview over de betrokkenheid van bedrijven bij onderzoek met hersen-organoïden

 Wat zijn hersen-organoïden en wat kun je ermee?

Momenteel wordt veel onderzoek gedaan naar hersen-organoïden, ook wel mini-breintjes genoemd. Organoïden worden gemaakt in het lab, door donorcellen van een mens te laten groeien in 3D. Met hersen-organoïden kan onderzoek gedaan worden naar verschillende hersenziektes, zoals Huntington. Om onderzoek met organoïden te versnellen en te verbeteren, wordt er door de universiteit vaak samengewerkt met bedrijven. Deze bedrijven gebruiken organoïden bijvoorbeeld om nieuwe medicijnen te maken en te testen.

Wat willen wij onderzoeken?

Donoren moeten toestemming geven aan onderzoekers om hun cellen te verzamelen voor het maken van organoïden. Ze worden soms ook om toestemming gevraagd om die cellen of organoïden te delen met bedrijven. In dit project gaan wij onderzoeken hoe mogelijke donoren denken over de betrokkenheid van bedrijven in onderzoek met organoïden. Dat willen wij doen door middel van een groepsinterview met mensen met een (genetische aanleg) voor Huntington. Voor dit groepsinterview zijn wij op zoek naar deelnemers.

Wie zoeken wij?

Voor de groepsinterviews zijn wij op zoek naar volwassenen (vanaf 18 jaar) met (een genetische aanleg voor) Huntington. U hoeft geen ervaring of achtergrondkennis over organoïden te hebben. Alle perspectieven en meningen zijn welkom!

Wat moet u doen als u meedoet?

Als u meedoet, gaan onderzoekers Hanna de Groot en Manon van Daal u eenmalig in een groep met totaal 6-10 deelnemers vragen stellen waarover u met de andere deelnemers van gedachten kunt wisselen. De vragen gaan over uw perspectief op de commercialisering van organoïden. Dit gesprek duurt ongeveer 90 minuten. U hoeft zich niet voor te bereiden. Het gesprek vindt online plaats via videobellen met het programma MS Teams. Er wordt een video-opname gemaakt van het groepsinterview. Uiteraard worden alle persoonlijke gegevens versleuteld (gepseudonimiseerd). De exacte datum van het groepsinterview wordt afgestemd met alle geïnteresseerden.
 

Meedoen of vragen?

Bent u geïnteresseerd en wilt u uw inzichten delen? Meldt u zich dan aan voor het groepsinterview. Ook als u nog niet weet of u mee wilt doen en/of vragen heeft nodigen we u van harte uit contact op te nemen. U kunt contact opnemen door te e-mailen naar Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken.