Afgelopen woensdag, 15 mei, vond er bij het biotech-bedrijf uniQure in Amsterdam een bijeenkomst plaats voor lotgenoten van de Ziekte van Huntington (gendragers, familieleden, vrienden). Er waren ruim 140 mensen van alle leeftijden en uit alle delen van het land aanwezig. Daarnaast waren diverse mensen van onze Vereniging , het Campagneteam (zie ook het verslag op hun facebookpagina) en een bestuurslid van de Europese Patiëntenvereniging, Astri Arnesen, in de zaal. Voorafgaand aan de bijeenkomst was aan de onderzoekers van uniQure door een gendrager verteld wat het betekent om aan de ziekte van Huntington te lijden. Dat is van groot belang omdat onderzoekers soms geen beeld hebben van de mensen voor wie ze werken. Dit werd ook nog een benadruk door een medewerker van uniQure (Daniel Leonard); uniQure zoekt bewust het contact met de mensen om er voor te zorgen dat het onderzoek zo goed mogelijk loopt. Dat kan alleen als je luistert naar de inbreng van de mensen die zelf met de ziekte te maken hebben. Het valt erg te waarderen dat uniQure dit initiatief neemt.

Door mw. Pavlina Konstantinova en dhr. Melvin Evers van uniQure werden inleidingen gegeven over hoe het met hun onderzoek naar een medicijn staat. Er zijn heel veelbelovende resultaten geboekt bij dieren met hun experimentele behandeling. Deze bestaat er uit dat je een (onschadelijk gemaakt) virus met een aantal naalden diep in de hersenen inbrengt. Dit virus is de verpakking voor het eigenlijke medicijn, een stof die er voor zorgt dat het Huntingtine (de stof die de ziekte veroorzaakt) verminderd wordt.

Het virus verspreidt zich door de hele hersenen en er hoeft daarom maar één keer zo’n operatie te worden gedaan. De techniek van het vervoeren van een medicijn en de operatie die nodig is om dat te doen zijn al uitgetest bij andere ziekten zonder dat er ongelukken zijn gebeurd. Bij proefdieren konden ze ook verbeteringen in hun gedrag en levensduur zien. Op basis hiervan hebben ze nu van de Amerikaanse autoriteiten, de FDA, toestemming gekregen om naar proeven bij mensen over te gaan. Dat heet dan fase 1 van een onderzoek en is puur gericht op de vraag: is het veilig?

Voor sommigen in de zaal was het een flinke teleurstelling dat die fase een aantal jaren gaat duren, dat voorlopig alleen in Amerika onderzoek kan plaatsvinden, en dat daarna weer een nieuwe fase volgt van enkele jaren waarin dan pas gekeken kan worden of het medicijn werkt. Voor mensen die nu al beginnende symptomen hebben is dat mogelijk te lang. Echter, er werd uitgelegd dat wanneer er problemen zouden optreden met de gezondheid van de proefpersonen het hele onderzoek acuut stil zou komen te liggen en er dus helemaal niemand meer verder kan. Dat moet natuurlijk ten koste van alles vermeden worden, dus kan het niet anders dan de veilige weg te kiezen.

In de middag gaf Eric Reits een overzicht van de soorten onderzoek die worden gedaan internationaal, maar ook in Nederland. Hier was ook aandacht voor de rol die het Campagneteam bij de financiering daarvan speelt. Benoemd werd ook dat er naast uniQure nog diverse andere bedrijven naar een medicijn zoeken. Regelmatig werd daarbij het onderzoek van IONIS/Roche genoemd, die iets verder zijn. Zij zitten al in fase 3 van het onderzoek en zullen met een groep van 660 proefpersonen van over de hele wereld van start gaan om te kijken of hun medicijn inderdaad werkt. Als duidelijk is hoe dat in Nederland zal gaan, laten we het u natuurlijk weten. Ook gaan we zelf in het najaar een informatiebijeenkomst opzetten om de stand van zaken zoals die dan is uit te leggen. U kunt uw belangstelling voor deze bijeenkomst al kenbaar maken door naar ons secretariaat (Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken.) te mailen. U krijgt dan bericht van ons als het programma rond is.

Hans Gommans

Op 11 juni a.s. zal er weer een Huntington Café georganiseerd worden door Archipel en St. Land van Horne. Thema van de avond is: "Bewindvoering en mentorschap".

Voor meer informatie over de avond en hoe aan te melden, klik hier. 

mayke oosterloo neuroloog portret 05Mayke Oosterloo is als neuroloog werkzaam op de afdeling Neurologie van het MUMC+. Binnen de neurologie is zij gespecialiseerd in bewegingsstoornissen in het bijzonder: de ziekte van Parkinson, behandeling middels DBS en de ziekte van Huntington.

Zij is onlangs gestart met een blog over haar ervaringen met Huntington. Deze blog is ook bedoeld voor Huntington-patiënten. Lees hier meer! En vind voortaan al haar blogs bij Netwerken (links onderaan onze homepage).

De eerstvolgende bijeenkomst is op zaterdag 1 juni 2019. Het onderwerp is ‘Financiën, zorg en rechtsbescherming’ en wat de notaris daarbij voor u kan betekenen.

In deze folder staat meer informatie over het programma, de locatie, de gastspreker en hoe u zich kunt aanmelden. Namens het expertteam van SVRZ nodigen wij u van harte uit om bij deze bijeenkomst aanwezig te zijn.

Zoals eerder al aangegeven met een 'save-the-date' bericht is er op woensdag 15 mei een 'HD patient Day' bij het biotech bedrijf uniQure in Amsterdam. UniQure heeft recentelijk toestemming gekregen van de Amerikaanse FDA om een trial op te zetten, volgend op succesvolle experimenten in laboratoria waarin ze met behulp van een virus de aanmaak van het Huntington eiwit in de hersenen verlagen. Een van de verschillen met de bekende IONIS/Roche trial is dat er geen herhaalde injecties via een ruggenprik toegediend worden, maar het eenmalig wordt toegediend direct in de hersenen.

UniQure wil graag de Nederlandse Huntington families informeren over het onderzoek en het verdere verloop, met veel ruimte voor vragen en discussie. Er zijn ook betrokkenen vanuit het Campagneteam Huntington en de Vereniging van Huntington aanwezig. De dag is NIET bedoeld voor hulpverleners en deskundigen, maar juist voor iedereen die (zelf) te maken heeft met de ziekte, dus patiënten, risicodragers, familie, partners enz. Juist ook in de internationale 'HD Awareness Month'.

De open dag is in het gebouw van uniQure in Amsterdam op de Paasheuvelweg 25a, 1105 BP Amsterdam. Het duurt van 10.00 tot 15.00 uur en er wordt voor een lunch gezorgd. Parkeren kan lastig zijn, je kan parkeren rondom het AMC Ziekenhuis (P1 ligt voor het AMC, tegenover uniQure, de parkeergarage P2 is iets verder en dan ongeveer een kwartier lopen). Het station Amsterdam Holendrecht ligt op 500 meter afstand, met treinverbinding (sprinter) en metroverbinding met bijvoorbeeld Duivendrecht, Amsterdam Bijlmer, Amstel en Centraal Station.

Je kan je aanmelden door een e-mail te sturen naar Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken.

Reageer graag per ommegaande, want er zijn 100 plekken en het gaat op volgorde van inschrijving!

Formal invite Huntington Disease Patient day at uniQure small

Vereniging van Huntington is aangesloten bij