Nieuws

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft biotechnologiebedrijf uniQure gevraagd om een extra klinische studie uit te voeren. Dit moet gebeuren voordat het bedrijf een aanvraag kan indienen voor de goedkeuring van AMT-130, een experimentele gentherapie voor de ziekte van Huntington.

Dit nieuws volgt op een officieel overleg tussen uniQure en de FDA op 30 januari, waarbij het traject naar goedkeuring werd besproken. Eind vorig jaar liet de toezichthouder al weten dat de huidige positieve resultaten uit lopende Fase 1/2-onderzoeken in de VS en Europa niet voldoende zijn als basis voor een directe markttoelating.

Veelbelovende resultaten, maar kritiek op controlegroep

In de huidige onderzoeken wordt de veiligheid en effectiviteit van AMT-130 getest bij patiënten in een vroeg stadium van Huntington. De resultaten waren tot nu toe hoopgevend: de therapie leek de voortgang van de ziekte met maar liefst 75% te vertragen in vergelijking met een externe groep onbehandelde patiënten uit eerdere natuurlijke verloopstudies.

De FDA zet echter vraagtekens bij de betrouwbaarheid van die vergelijking. Omdat de controlepatiënten niet deelnamen aan hetzelfde onderzoek, vindt de instantie dat de huidige data onvoldoende direct bewijs leveren voor de effectiviteit. De FDA adviseert uniQure daarom dringend om een Fase 3-onderzoek op te zetten met een zogeheten 'sham-operatie' (schijnbehandeling) als controlegroep. Hierbij ondergaat een deel van de deelnemers wel de chirurgische ingreep, maar krijgt zij de actieve therapie niet toegediend.

Focus op de lange termijn

Ondanks de extra horde blijft Matt Kapusta, CEO van uniQure, strijdvaardig: "Hoewel we nog geen overeenstemming hebben bereikt over een direct indieningstraject, geloven we dat de duurzaamheid van onze data een voortzetting van de dialoog rechtvaardigt. We blijven ons inzetten om samen met de FDA een duidelijk, wetenschappelijk onderbouwd en efficiënt pad voorwaarts voor AMT-130 te bepalen."

Het bedrijf is van plan om de komende maanden opnieuw om de tafel te gaan met de FDA om de opzet van de benodigde Fase 3-studie te bespreken.

Hoe werkt AMT-130?

De ziekte van Huntington wordt veroorzaakt door een fout in het HTT-gen. Dit leidt tot de productie van een afwijkend huntingtine-eiwit dat giftig is voor zenuwcellen in de hersenen. Dit proces resulteert in ernstige motorische, cognitieve en psychiatrische klachten.

AMT-130 is een eenmalige gentherapie die direct in de hersenen wordt ingebracht via een chirurgische ingreep. De behandeling is ontworpen om de productie van het schadelijke eiwit te stoppen, waardoor de achteruitgang van de patiënt hopelijk vertraagt of zelfs tot stilstand komt.

De weg naar versnelde goedkeuring

Eerder hoopte uniQure op basis van de driejaarsdata van 24 patiënten een aanvraag voor 'versnelde goedkeuring' in te kunnen dienen. Bij deze procedure mogen medicijnen sneller op de markt komen als de vroege resultaten wijzen op een groot klinisch voordeel voor patiënten met een ongeneeslijke ziekte.

De FDA heeft nu echter geoordeeld dat de stap naar Fase 3 noodzakelijk is voordat het middel voor een groter publiek beschikbaar kan komen. Kapusta benadrukt tot slot de steun van de Huntington-gemeenschap: "We zijn diep dankbaar voor de veerkracht van de patiënten en hun families en blijven ons inzetten om deze potentieel transformerende therapie verder te brengen."