Inschrijven Nieuwsbrief

Onderzoek naar de stem van de patiënt bij ingrijpende therapeutische behandelingen voor de Ziekte van Huntington en Spinocerebellaire Ataxie (SCA)

Neurologen Mayke Oosterloo van het Maastricht UMC+ en Bart van de Warrenburg van het Radboudumc gaan gezamenlijk onderzoek doen naar de mening van de patiënt over genetische interventies (gentherapieën) bij erfelijke bewegingsstoornissen. Het onderzoek richt zich op polyQ ziektes waarvan de ziekte van Huntington de meest voorkomende aandoening is en 7 vormen van Spinocerebellaire Ataxie (SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 en SCA17).

Samenvatting onderzoeksproject

Teleurstellend nieuws van Wave Life Science

Na de bittere pil van vorige week door het stopzetten van de klinische studie van Roche, kwam eerder deze week nog meer slecht nieuws. Wave Life Science stopt met het verder ontwikkelen van hun twee stoffen, genaamd WVE-120101 en WVE-120102, waarvan Wave hoopte dat ze mogelijk de ziekte van Huntington zouden kunnen behandelen.

Waar was Wave ook al weer mee bezig?

De Huntington Stimulation Grant 2021 is open voor aanmeldingen

De Vereniging van Huntington vindt het uiterst belangrijk dat wetenschappelijk onderzoek naar deze ziekte in Nederland wordt gedaan. Daarom stelt de VvH dit jaar een bedrag van maximaal € 50.000,- beschikbaar voor een veelbelovende, kleinschalige studie met een innovatief karakter.

De VvH nodigt (jonge) onderzoekers van harte uit om een ​​onderzoeksvoorstel in te dienen. Voor 2021 is gekozen om de focus te leggen op de voortgang van de ziekte. En belangrijker; zijn er manieren te bedenken waardoor dit sneller of preciezer in kaart kan worden gebracht? Dit is uiterst relevant in de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen, waar het vaak lang duurt om een betrouwbaar effect te meten.

Teleurstellend nieuws van Roche en Genentech

Op 22 maart 2021 kwamen Roche en Genentech met teleurstellend nieuws over de huntingtine-verlagende fase III studie van tominersen. Roche stopt per direct met het toedienen van tominersen in de Generation HD1 fase III klinische studie. Zoals we eerder rapporteerden, wordt deze fase III studie wereldwijd uitgevoerd. Meer dan 800 patiënten doen mee, waaronder een aantal in Leiden en Groningen.

Reden voor stopzetten

Het stopzetten gebeurde naar aanleiding van een advies van een onafhankelijke (iDMC) commissie. Deze commissie bestaat uit een groep van onafhankelijke experts die resultaten van klinische studies vanaf het begin volgen en geen belang hebben bij de uitkomst van de studie. De commissie heeft geen enkele relatie met patiënten, artsen en farmaceuten en staat in geval van de klinische studie naar het effect van tominersen, dus los van Roche en Genentech. De commissie  beoordeelt regelmatig binnenkomende  klinische studiegegevens waar Roche en  Genentech geen toegang toe hebben en beoordelen patiëntveiligheid en de balans tussen potentieel risico en voordeel voor deelnemers aan de studie.

3 uitgaven per jaar

Vind je het leuk om te schrijven? Heb je een paar uur per maand tijd? Dan zijn wij op zoek naar jou! Met een paar uur per maand, kun je veel voor anderen betekenen. We zijn nu met 3 redactieleden en kunnen jouw hulp goed gebruiken!

Vereniging van Huntington is aangesloten bij