Nieuws
Nieuw overleg uniQure met FDA over AMT 130
UniQure heeft aangekondigd dat de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA een zogeheten Type A-overleg heeft ingepland om het vervolgtraject voor AMT-130 te bespreken.
Dit overleg richt zich op het vaststellen van het datapakket dat nodig is om in aanmerking te komen voor een versnelde goedkeuring in de Verenigde Staten. Na maanden van onzekerheid binnen de Huntington-gemeenschap wordt hiermee een volgende stap gezet.
Spoedoverleg met hoge prioriteit
Het aangekondigde overleg vindt plaats iets meer dan twee maanden na de regulatoire tegenslag in november, die binnen de Huntington-gemeenschap veel vragen en teleurstelling opriep. Dat het hier gaat om een Type A-overleg is veelzeggend: dit type bijeenkomst is voorbehouden aan urgente situaties waarin een ontwikkeltraject is vastgelopen en snel duidelijkheid nodig is.
Hoewel het persbericht van uniQure kort is, maakt het type overleg duidelijk dat zowel uniQure als de FDA het belang onderkennen om op korte termijn samen te kijken naar een mogelijke weg vooruit voor AMT-130.
Samen de route bepalen
Het doel van het overleg is om gezamenlijk vast te stellen welke klinische en wetenschappelijke gegevens de FDA nodig heeft om een versnelde goedkeuring van AMT-130 te kunnen ondersteunen. Daarmee biedt het overleg de gelegenheid om de ‘routekaart’ opnieuw te bekijken: hoe kan deze potentiële behandeling voor de ziekte van Huntington van de huidige fase verder worden gebracht richting goedkeuring?
Wat is een Type A-overleg?
Een Type A-overleg kan worden gezien als een noodstop om opnieuw richting te bepalen. Het is niet bedoeld voor algemene voortgangsbesprekingen, maar voor het oplossen van knelpunten die verdere ontwikkeling in de weg staan. Dat dit overleg nu wordt ingezet, onderstreept zowel de urgentie als de bereidheid van beide partijen om tot oplossingen te komen.
Snelle planning, snelle duidelijkheid
Type A-overleggen worden door de FDA binnen dertig kalenderdagen na ontvangst van het verzoek ingepland. Hoewel uniQure geen exacte datum heeft genoemd, betekent dit dat er naar verwachting begin februari 2026 meer duidelijkheid komt.
