Nieuws

Goed nieuws van uniQure; klinische studie met gentherapie ligt op schema en komt naar Europa!

Vorige week bracht uniQure een aantal positieve berichten naar buiten. Dit hadden we wel nodig na eerdere teleurstellende berichten van Roche en Wave Life Sciences.

Waar was uniQure ook alweer mee bezig?

UniQure heeft een gentherapie ontwikkeld waarin een actief middel gekoppeld wordt aan een niet-actief virus. Samen wordt dit AMT-130 genoemd. Dit middel heeft als pluspunt dat het maar één keer hoeft te worden toegediend en wel met slechts één injectie rechtstreeks in de hersenen. Het virus verspreidt zich door de hersenen en hoeft niet elke keer vernieuwd te worden. uniQure is enige tijd geleden begonnen om deze manier van toediening te testen in mensen. We rapporteerden hier al eerder over. Het testen van deze toediening gebeurt in een zogenaamde fase 1/2 klinische studie. Er wordt gekeken naar veiligheid (bijwerkingen) en of het middel een effect laat zien wanneer het middel in toenemende hoeveelheden wordt toegediend.

Belangrijk! In deze studie wordt nog niet bekeken of het middel daadwerkelijk werkt.

Wat is het goede nieuws?

Nadat de eerste deelnemers aan deze klinische studie geen problemen lieten zien, zijn er nu in totaal 10 mensen geïncludeerd. Zes van hen hebben daadwerkelijk via een hersenoperatie AMT-130 gekregen, vier ondergingen een nep operatie. Het goede nieuws is dat tot op heden het middel veilig lijkt te zijn. Het gaat zelfs zo goed dat uniQure besloten heeft om nog 16 deelnemers toe te voegen aan deze studie. Deze deelnemers zullen in Amerika worden gerekruteerd, waar de rest van de studie ook zal worden uitgevoerd.

Nog meer goed nieuws is dat uniQure eind 2021 een andere studie zal starten in Europa. Hiervoor zullen 15 deelnemers geïncludeerd worden. Iedere deelnemer krijgt het middel, maar één groep krijgt iets meer toegediend dan de andere groep. Of deze studie ook in Nederland gaat plaatsvinden, is tot op heden niet bekend. We houden jullie natuurlijk op de hoogte.

Wat gaat hierna gebeuren?

Alle deelnemers zullen gedurende een jaar worden gevolgd en tot vijf jaar na de studie in de gaten worden gehouden. Mocht na het eerste jaar blijken dat AMT-130 veilig en effectief is, dan zal een grotere fase 3 starten om vast te stellen of het ook zorgt voor een verbetering bij patiënten. We moeten dus even een lange adem hebben, maar het ziet er zeker positief uit!