Nieuws

Teleurstellend nieuws van Roche en Genentech

Op 22 maart 2021 kwamen Roche en Genentech met teleurstellend nieuws over de huntingtine-verlagende fase III studie van tominersen. Roche stopt per direct met het toedienen van tominersen in de Generation HD1 fase III klinische studie. Zoals we eerder rapporteerden, wordt deze fase III studie wereldwijd uitgevoerd. Meer dan 800 patiënten doen mee, waaronder een aantal in Leiden en Groningen.

Reden voor stopzetten

Het stopzetten gebeurde naar aanleiding van een advies van een onafhankelijke (iDMC) commissie. Deze commissie bestaat uit een groep van onafhankelijke experts die resultaten van klinische studies vanaf het begin volgen en geen belang hebben bij de uitkomst van de studie. De commissie heeft geen enkele relatie met patiënten, artsen en farmaceuten en staat in geval van de klinische studie naar het effect van tominersen, dus los van Roche en Genentech. De commissie  beoordeelt regelmatig binnenkomende  klinische studiegegevens waar Roche en  Genentech geen toegang toe hebben en beoordelen patiëntveiligheid en de balans tussen potentieel risico en voordeel voor deelnemers aan de studie.

Advies iDMC commissie

De commissie kwam onlangs  bijeen  voor een vooraf geplande evaluatie van de meest recente gegevens over veiligheid en effectiviteit van tominersen in de Generation HD1 fase III klinische studie. De commissie concludeerde dat er geen sprake is van nieuwe veiligheidsproblemen maar dat zij op basis van de balans tussen potentieel risico en potentieel voordeel adviseren om de studie stop te zetten. Op basis van deze aanbeveling hebben Roche en Genentech gezamenlijk besloten om definitief te stoppen met het toedienen van tominersen en placebo in de Generation HD1 studie.

Wanneer zullen Roche en Genentech informatie delen uit het onderzoek dat tot deze beslissing heeft geleid? 

• Omdat de gegevens zijn beoordeeld door een onafhankelijke commissie, hebben Roche en Genentech nog geen toegang tot de volledige gegevens. Nadat de gegevens uit het onderzoek beschikbaar en geanalyseerd zijn, zullen Roche en Genentech datgene wat zij geleerd hebben, delen met de HD gemeenschap. Zij werken er met spoed aan om deze informatie beschikbaar te stellen.
• Roche en Genentech willen zoveel mogelijk informatie aan de gemeenschap verstrekken. Ook zullen zij updates geven over belangrijke ontwikkelingen met betrekking tot het klinische ontwikkelingsprogramma. De bevinden uit de huidige studie zullen gebruikt worden in het toekomstige programma.
• Roche en Genentech hebben op dit moment dus nog geen toegang tot de volledige gegevens uit de studie. Wat zij nu met u en ons kunnen delen, vindt u terug in hun brief en persbericht (Engelstalig). Ook HDBuzz bracht een bericht uit: HDBuzz.

Hoe nu verder?

Belangrijk om op te merken is dat alleen de toediening met tominersen wordt stopgezet. Het gehele programma en het middel zijn nog niet afgeschreven. Hoe het verder gaat lopen, hangt af van de bevindingen van de Generation HD1 fase III studie. Roche wacht op dit moment op meer informatie van de commissie. Wel is het zo dat:

• In de open-label GEN-EXTEND studie van tominersen de dosering zal worden onderbroken terwijl de gegevens uit de Generation HD1 studie zorgvuldig worden geanalyseerd.
• De Fase I PK / PD-studie (GEN-PEAK) van tominersen en de observationele Genentech en Roche HD Natural History Study zullen worden voortgezet.

Het informeren van alle deelnemers

Alle locaties en onderzoekers van de Generation HD1 fase III klinische studie zijn op de hoogte gebracht en zijn nu (23 maart 2021) bezig met het informeren van alle deelnemers aan de studie en hun families.

Bij wie kan ik terecht voor hulp als ik vragen heb?

Voor deelnemers:

• Als u vragen heeft over de studie en uw betrokkenheid, dan raden we u aan rechtstreeks contact op te nemen met het onderzoeksteam aan het LUMC of het UMCG.

Voor leden van de ZvH-gemeenschap:

• Heeft u naar aanleiding van dit bericht vragen, dan kunt u ons bereiken via Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken. of Facebook Messenger: www.facebook.com/verenigingvanhuntington.

Trieste dag voor de ZvH-gemeenschap

Er bestaat geen twijfel over - dit is een trieste dag voor de ZvH-gemeenschap. Echter, deze klinische studie zal bijdragen aan ons begrip over hoe we een volgende studie moeten opzetten; wat we leren van deze tegenslag zal ongelooflijk informatief zijn voor de wereldwijde ZvH-onderzoeksgemeenschap.

Dit is een bittere pil voor ons als community en een flinke terugslag. Wij zullen dit als VvH natuurlijk op de voet volgen en informatie delen zodra het kan.