Teleurstellend nieuws van Wave Life Science

Na de bittere pil van vorige week door het stopzetten van de klinische studie van Roche, kwam eerder deze week nog meer slecht nieuws. Wave Life Science stopt met het verder ontwikkelen van hun twee stoffen, genaamd WVE-120101 en WVE-120102, waarvan Wave hoopte dat ze mogelijk de ziekte van Huntington zouden kunnen behandelen.

Waar was Wave ook al weer mee bezig?

Wave was bezig om stoffen te ontwikkelen die alleen de slechte versie van het huntingtine-eiwit zouden verminderen. Hiervoor maakten ze gebruik van kleine natuurlijke verschillen in ons DNA, die gekoppeld zijn aan het foute huntingtine. Over de afgelopen twee jaar hebben ze deze benadering getest bij een kleine groep patiënten in een zogenaamde fase 1/2 klinische studie. Hierin kijken ze of de toediening geen bijwerkingen geeft (fase 1) en/of de stoffen een effect laten zien (fase 2). De studie werd niet in Nederland uitgevoerd.

Waarom zijn ze gestopt?

Na het bekijken van de gegevens van de studie met WVE-120102, zagen ze geen significante veranderingen in de hoeveelheid van het slechte huntingtine bij volwassenen met de ziekte van Huntington in vergelijking met degenen die werden behandeld met een nepmiddel (placebo). Daarnaast zagen ze dat bij een hogere toediening van WVE-120102 (om te kijken of er dan wel een effect is) dat er bijwerkingen optraden. Dezelfde zaken werden gezien voor WVE-120101. Al met al geeft dat aan dat deze stoffen niet effectief en veilig genoeg zijn.

Wat gebeurt er nu?

dure medicijnen

Wave heeft aangegeven dat ze niet stoppen met het ontwikkelen van middelen die ZvH kunnen genezen. Ze hebben als een volgende kandidaatstof, WVE-003. WVE-003 is anders ontworpen dan WVE-120102 en WVE-120101, maar heeft ook als doel alleen het slechte huntingtine te verlagen. Ze zien veelbelovende resultaten in cellen en ze verwachten nog in 2021 een fase 1/2 studie te kunnen starten. Natuurlijk zal ook Wave dit jaar alle gegevens van hun klinische onderzoeken tijdens medische bijeenkomsten delen zodat we ook hier met z’n allen kennis van kunnen nemen en ervan kunnen leren voor toekomstige studies.

Ook dr. Leora Fox, werkzaam bij de Huntington's Disease Society of America, reageerde via HDBuzz.

Trieste weken voor de ZvH-gemeenschap

Er bestaat geen twijfel over – de afgelopen twee weken zijn teleurstellend voor de ZvH-gemeenschap. Echter, alle klinische studies dragen bij aan ons begrip over hoe we een volgende studie moeten opzetten; wat we leren van deze tegenslagen zal ongelooflijk informatief zijn voor de wereldwijde ZvH-onderzoeksgemeenschap.

Bij wie kan ik terecht voor hulp als ik vragen heb?

Heeft u naar aanleiding van dit bericht vragen, dan kunt u ons bereiken via Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken. of Facebook Messenger: www.facebook.com/verenigingvanhuntington

 

Vereniging van Huntington is aangesloten bij