Wat is Enroll-HD?

Om betere behandelingen voor de ziekte van Huntington (ZvH) te ontwikkelen moeten we deze ziekte beter begrijpen. We doen dit door gebruik te maken van observationele studies van ZvH-families. In dit kader plaatst Enroll-HD zich. Het is een *wereldwijde observationele studie voor families met de ZvH *. Enroll-HD wordt gesponsord door de CHDI-stichting, een non-profitorganisatie met als uitsluitend doel het versnellen van de ontwikkeling van nieuwe, effectieve behandelingen voor de ZvH.

Enroll-HD ontstond uit de samenvoeging van REGISTRY (een grote Europese observationele ZvH-studie van het European Huntington’s Disease Network) met de COHORT studie van de Huntington Study Group. Je kan meer lezen over de geschiedenis van Enroll-HD in een vroeger HDBuzz-artikel (https://nl.hdbuzz.net/005). Sinds de lancering is Enroll-HD enorm gegroeid en omvat nu meer dan 16.000 deelnemers in Noord- en Zuid-Amerika, Europa en Australië.

Wat wordt er gemeten?

Door bij de 16.000 vrijwilligers de vordering van de ZvH te bestuderen, kunnen onderzoekers het ziekteproces steeds gedetailleerder begrijpen. Tientallen onderzoeken zijn al gepubliceerd op basis van gegevens verstrekt door deelnemers aan Enroll-HD, waarbij alles is onderzocht. Van het effect van de bloeddruk op de symptomen van de ZvH, tot de vraag of een HIV-infectie de voortgang van de ZvH zou kunnen beïnvloeden.

Platform

Enroll-HD wordt soms een platform genoemd. Dat betekent dat Enroll-HD zo ontworpen is dat andere wetenschappers de beschikbare gegevens kunnen gebruiken om eigen vragen te beantwoorden. Omdat Enroll-HD al een enorme groep ZvH-familieleden groepeert, hoeven andere in Huntington geïnteresseerde onderzoekers geen tijd te besteden aan het zoeken van kandidaten want ze zijn reeds beschikbaar! Deze ZvH-familieleden kunnen vervolgens worden uitgenodigd om deel te nemen aan andere onderzoeksprojecten.

Waarom is een wereldwijde studie van belang?

Het verkrijgen van gegevens van grote aantallen personen moet ons gaan helpen om antwoorden te krijgen op vragen die we niet kunnen beantwoorden met behulp van kleinere studies. Dit helpt ons uiteindelijk om onze kennis over de ziekte te vergroten. Ook kunnen we hiermee aan behandelingen werken die de kwaliteit van leven van patiënten met de Ziekte van Huntington kunnen verbeteren. Daarnaast kan Enroll-HD meer informatie geven over verschillende bevolkingsgroepen en culturen. Door middel van deze informatie kunnen we zowel genetische- als omgevingsfactoren achterhalen die van invloed (zouden kunnen) zijn op de uiting van de ziekte. Ook kan er bestudeerd worden wanneer deze symptomen precies tot uiting komen.

Versnellen vinden deelnemers aan klinische trials

Deze wereldwijde studie zal het vinden van mogelijke deelnemers voor toekomstige klinische studies versnellen, doordat er al contact is tussen mogelijke deelnemers en onderzoekers. Een wereldwijde registratie van mogelijke deelnemers voor medicijnenstudies is uniek voor een zeldzame genetische ziekte zoals de ziekte van Huntington. De hoop is ook dat dit onderzoek meer wetenschappers van farmaceutische en biotechnologische bedrijven zal aanmoedigen om onderzoek te doen naar nieuwe behandelingen.

Vereniging van Huntington is aangesloten bij