Wat is Enroll-HD?

Om betere behandelingen voor de ziekte van Huntington te ontwikkelen, moeten we deze ziekte beter begrijpen. We doen dit door gebruik te maken van observationele studies van iedereen getroffen door deze ziekte.

Dit gebeurt binnen Enroll-HD. Enroll-HD wordt gesponsord door de CHDI-stichting, een non-profitorganisatie met als enige doel het versnellen van de ontwikkeling van nieuwe, effectieve behandelingen voor de ZvH.

 Wil je meer lezen over wat Enroll-HD is en wat deelnemers zeggen? Lees dan de flyer en de meest recente nieuwsbrief.

Wat wordt er gemeten?

Door bij de 16.000 vrijwilligers de ontwikkeling van de ZvH te bestuderen, kunnen onderzoekers het ziekteproces steeds gedetailleerder begrijpen. Tientallen onderzoeken zijn al gepubliceerd op basis van gegevens verstrekt door deelnemers aan Enroll-HD. Onderzoeken gaan bijvoorbeeld over een mogelijk effect van de hoogte van de bloeddruk op de symptomen van de ZvH of over een mogelijke invloed van een HIV-infectie op de voortgang van de ziekte. Ook is onderzocht of mensen met een intermediaire repeat soms toch ziek worden. Dit is uit de studie niet gebleken. Ook is onderzocht of de maatstaf om te bepalen of de ziekte al dan niet begonnen is, wel correct is (promotie onderzoek neuroloog Mayke Oosterloo, 2020). Uit de studie blijkt dat er niet alleen gekeken moet worden naar motorische veranderingen maar ook naar veranderingen in cognitie en gedrag.

Platform

Enroll-HD wordt ook wel een platform genoemd. Dat betekent dat Enroll-HD zo ontworpen is, dat wetenschappers de beschikbare gegevens kunnen gebruiken om onderzoeksvragen te beantwoorden. Leden van ZvH-families kunnen uitgenodigd worden om deel te nemen aan onderzoeksprojecten.

Waarom is een wereldwijde studie van belang?

Het verkrijgen van gegevens van grote aantallen personen moet ons gaan helpen om antwoorden te krijgen op vragen die we niet kunnen beantwoorden met behulp van kleinere studies. Dit helpt ons uiteindelijk om onze kennis over de ziekte te vergroten. Ook kunnen we hiermee aan behandelingen werken, die de kwaliteit van leven van patiënten met de Ziekte van Huntington kunnen verbeteren. Daarnaast kan Enroll-HD meer informatie geven over verschillende bevolkingsgroepen en culturen. Door middel van deze informatie kunnen we zowel genetische- als omgevingsfactoren achterhalen die van invloed (zouden kunnen) zijn op de uiting van de ziekte. Ook kan er bestudeerd worden wanneer deze symptomen precies tot uiting komen.

Het versnellen van het vinden deelnemers aan klinische trials

Omdat er al contact is tussen mogelijke deelnemers en onderzoekers, zal deze wereldwijde studie het vinden van mogelijke deelnemers aan klinische studies versnellen.  Een wereldwijde registratie van mogelijke deelnemers aan klinische studies is uniek voor een zeldzame genetische ziekte zoals Huntington. De hoop is dan ook dat ENROLL-HD meer wetenschappers van farmaceutische en biotechnologische bedrijven zal aanmoedigen om onderzoek te doen naar nieuwe behandelingen.

Aanmelden ENROLL-HD

Wanneer je je wilt aanmelden bij het ENROLL-HD register, ga dan naar Webinar Enroll-HD 16 november 2020