Inschrijven Nieuwsbrief

Soms gaat het niet zoals gewenst

AdobeStock 164800928De klinische studie van het bedrijf Vaccinex heeft laten zien dat hun product (pepinemab of VX15) geen positief effect heeft op het vertragen of stoppen van de Ziekte van Huntington. De studie werd bij 301 patiënten uitgevoerd. Het middel was wel veilig en gaf weinig bijwerkingen. Echter, patiënten die VX15 kregen, gingen net zo snel achteruit als patiënten die een nepmiddel kregen. Hoewel dit een teleurstelling is, zijn er ook veel waardevolle lessen geleerd uit deze studie. Wil je meer lezen (in het Engels), kijk dan op https://en.hdbuzz.net/292.  

 

 

Nieuwe patiënten in onderzoek uniQure

Tijd voor wat positiever nieuws. Enige tijd geleden werden de eerste twee Huntingtonpatiënten geïnjecteerd met het middel AMT-130 van uniQure. Dit was de eerste keer dat een zogenaamde gentherapie werd toepast en het middel rechtstreeks in de hersenen werd geïnjecteerd. Voorzichtigheid was dus belangrijk. Het blijkt nu dat deze eerste twee personen geen problemen ondervinden van de behandeling en het middel. Daarom krijgen op korte termijn een aantal nieuwe patiënten ook AMT-130. Een mooie stap vooruit!

Novartis’ geluk (voor de Ziekte van Huntington) bij een ongeluk

Goed nieuws komt ook bij Novartis vandaan. Bij een test van hun middel branaplam voor de ziekte SMA merkten ze dat het middel zorgde voor een verlaging van het huntingtine RNA. Dit RNA zorgt voor de aanmaak van het (slechte) huntingtine eiwit. Een verlaging zou dus mogelijk tot een vertraging van de ziekte kunnen leiden. Novartis heeft vervolgens besloten zich nu ook te focussen op de ZvH. Ze hebben van de FDA, de Amerikaanse autoriteit die toestemming moet geven voor toelating op de markt, al een speciale aanmerking gekregen waardoor sneller stappen genomen kunnen worden. Het mooiste nieuws is, dat branaplam in pilvorm komt. De eerste test met ZvH patiënten verwacht Novartis in 2021. Ze weten al dat het middel veilig is en kunnen dus direct gaan kijken welke dosis bij ZvH zou kunnen werken (een zogenaamde Fase 2 studie).

Fase 1 voor PTC Therapeutics

AdobeStock 178811625Een ander bedrijf dat werkt aan een mogelijk geneesmiddel in pilvorm is PTC Therapeutics. Hoewel ze al een tijdje hierover summiere informatie deelden, kwam er tot op heden weinig echt nieuws. Deze week veranderde dat; ze gaan beginnen met een Fase 1 klinische studie. Hierbij wordt gekeken of het middel (met de naam PTC518) niet voor ernstige bijwerkingen zorgt als het door gezonde vrijwilligers wordt ingenomen. Wanneer de studie precies begint en eindigt is nog niet bekend.

Nieuws vanuit Wave

De Fase 1b/2a studies van Wave (Precision-HD1 en Precision-HD2) zijn enige tijd onderweg geweest. Begin 2020 heeft WAVE gekeken naar het effect van de behandeling met WVE-001 en WVE-002. Ze zagen dat hun product de hoeveelheid huntingtine eiwit verlaagt. Echter, dit was maar rond de 12%. Dit is laag vergeleken met de 40-60% verlaging door het product van Roche. Vandaar dat WAVE besloot een hogere dosis toe te voegen aan de klinische studies. Eind maart 2021 bracht WAVE het bericht naar buiten dat de resultaten van de Precision-HD1 en Precision-HD2 studies onvoldoende aanleiding geven om deze studies voort te zetten. Er waren geen dosis afhankelijke effecten en ook werd er geen statistisch significant verschil met de placebo-studies waargenomen. WAVE kondigde aan dat ze hun studies zullen voortzetten met WVE-003, een verbinding die selectief de productie van het gemuteerde eiwit zou verlagen. De studies zijn voor 2021 ingepland. Degenen die deelgenomen hebben aan de eerdere studies, kunnen zich ook aanmelden voor deze derde studie.

Teleurstellend nieuws vanuit Roche en Genentech

istockphoto 856018198 612x612Op 22 maart 2021 kwamen Roche en Genentech met teleurstellend nieuws over de huntingtine-verlagende fase III studie van tominersen. Roche stopte per direct met het toedienen van tominersen in de Generation HD1 fase III klinische studie. Deze fase III studie werd wereldwijd uitgevoerd. Meer dan 800 patiënten deden mee, waaronder een aantal in het LUMC en UMCG.

Reden voor stopzetten

Het stopzetten gebeurde naar aanleiding van een advies van een onafhankelijke (iDMC) commissie. Deze commissie beoordeelt regelmatig binnenkomende  klinische studiegegevens waar Roche en  Genentech geen toegang toe hebben. Zij beoordelen patiëntveiligheid en de balans tussen potentieel risico en voordeel voor deelnemers aan de studie. Roche en Genentech hebben op dit moment nog geen toegang tot de gegevens, maar zullen na het beschikbaar komen daarvan, de resultaten zo spoedig mogelijk analyseren en met de HD-community delen. Het volledige bericht over het stopzetten van de toediening van tominersen vindt u op deze website.

Nog een paar nieuwtjes

Het bedrijf Prilenia Therapeutics is begonnen met een Fase 3 studie van het middel pridopidine. Dit is geen middel om de ziekte te stoppen of te vertragen, maar kan mogelijk wel symptomen bestrijden. Het middel was eerder van Teva. Hierdoor weten we wel dat het middel veilig is om te gebruiken. Prilenia gaat bijna 500 patiënten opnemen in een studie om te zien of het middel hun functioneren verbetert. Zij kregen eerder dit jaar 55 miljoen euro van investeringsfondsen om dit onderzoek te doen.

Triplet Therapeutics is eerder dit jaar begonnen met een zogenaamde ‘natural history study’. Hierin volgen ze een aantal patiënten met de ZvH, bekijken hoe de ziekte zich ontwikkelt en meten tegelijkertijd verschillende zaken zoals bloedwaarden en functionele scores. Dit doen ze om zich voor te bereiden op hun eerste klinische studies in mensen. Hun product zit nog in de fases ervoor (preklinische fases) maar laat daar positieve resultaten zien.

Als laatste nieuws van eigen bodem. Het Leidse bedrijf Vico Therapeutics wist 31 miljoen euro bij elkaar te krijgen voor studies naar onder andere de ZvH. Zij verwachten eind 2021 een eerste studie in mensen te kunnen doen met hun product.

Conclusie

pexels pixabay 41953Er gebeurt veel in de wereld als het gaat om de mogelijke genezing en behandeling van de Ziekte van Huntington. Een aantal studies vindt al in mensen plaats. Daarnaast zijn een flink aantal bedrijven aan de weg aan het timmeren. De coronacrisis lijkt weinig impact te hebben op de voortgang. Dit alles stemt ons positief en wij zullen dit dan ook nauwgezet blijven volgen.

Auteur

Rob Haselberg is bestuurslid bij de Vereniging van Huntington en zelf gendrager. Heb je vragen of opmerkingen over dit artikel, mail hem dan op Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken..

Disclaimer ofwel “de kleine lettertjes”

Deze update bevat uitspraken over toekomstige mogelijkheden voor medisch gebruik van bepaalde stoffen. Ze geven de stand van de wetenschap weer zoals die op dit moment is. Naar de werking van de stoffen wordt nog onderzoek gedaan en op dit moment kunnen er nog steeds ontwikkelingen plaatsvinden die ervoor zorgen dat deze stoffen niet bruikbaar zijn voor een medische toepassing bij de mens.

Aan deze uitspraken kan geen absolute zekerheid of aansprakelijkheid van de auteur(s) worden ontleend. De auteur(s) baseren de inhoud van dit artikel deels op informatie van de desbetreffende onderzoekers en bedrijven, daarnaast ook op beoordelingen van onafhankelijke deskundigen. De auteur(s) hebben geen financiële of andere belangen bij deze bedrijven.

 

 

 

Vereniging van Huntington is aangesloten bij