Nieuws

Update Wave Life Sciences

Recent bracht Wave Life Sciences resultaten naar buiten van hun Fase 1b/2a SELECT-HD klinische studie naar de veiligheid van onderzoeksmiddel WVE-003. De resultaten toonden aan dat WVE-003 over het algemeen veilig is en goed wordt verdragen. Voorlopige resultaten geven ook aan dat WAVE-003 selectief het giftige, gemuteerde huntingtine (mHTT) eiwit verlaagt en het gezonde, wild-type huntingtine (wtHTT) eiwit behoudt. Lees hieronder meer over hun eerste bemoedigende resultaten en plannen voor een grotere Fase 3 klinische studie

Resultaten van de Fase 1b/2a SELECT-HD klinische studie

In hun analyse vergeleek Wave Life Sciences deelnemers die driemaal om de 8 weken werden behandeld met een dosis van 30 mg WVE-003 met deelnemers die placebo kregen.  WVE-003 werd toegediend via een ruggenprik. Het bedrijf zag het volgende:

• Een statistisch significante en langdurige verlaging van niveaus van het mutante, giftige huntingtine-eiwit tot wel 46%.
• Behoud van het gezonde huntingtine-eiwit.
• Een statistisch significant verband tussen verlaging van de hoeveelheid van het mutante eiwit en vertraging van verlies in grootte van de caudatus, een deel van onze hersenen dat krimpt tijdens het ziekteproces.
• Hoewel deze studie niet bedoeld was voor het meten van klinische resultaten, werd er toch een vertraging in achtergang waargenomen volgens de Total Motor Score (TMS).
• Het onderzoeksmiddel WAVE-003 was over het algemeen veilig en werd goed verdragen.

Wat staat er in de planning?

Gezien de bemoedigende gegevens overweegt Wave om een versnelde goedkeuring voor WVE-003 aan te vragen voor behandeling van de ziekte van Huntington. Wave is inmiddels begonnen met het opstellen van een ontwerp voor hun volgende (Fase-3) studie die veel groter zal zijn (ongeveer 150 mensen) en zich richt op het testen van WVE-003 bij mensen in stadium 1 of 2 van de ziekte. Ook wordt goedkeuring aangevraagd voor een open-label-extension (OLE) studie voor SELECT-HD. We kijken in de komende maanden uit naar meer informatie van Wave over hun aanstaande studie.

Wave Life Sciences bedankt alle...

deelnemers aan de klinische studie, hun familie, onderzoekers en medewerkers van klinische locaties* die tijd en moeite hebben besteed aan SELECT-HD. Hun bijdrage is van cruciaal belang voor het bevorderen van de ontdekking en ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor de ziekte van Huntington, waarvan we hopen dat ze het leven van mensen met de ZvH zullen helpen verbeteren. Wave Life Sciences kijkt ernaar uit om toekomstige updates over hun WVE-003-programma te blijven delen. Als u vragen heeft, neem dan contact met hen op via Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken..

Ook het MUMC+ in Maastricht nam deel aan deze studie.

Website HDBuzz voor meer informatie

Wanneer u behoefte heeft aan meer (Nederlandstalige) informatie over de resultaten van deze studie, lees dan de Nederlandstalige update van HDBuzz op: https://nl.hdbuzz.net/371