Nieuws

Prilenia Therapeutics B.V. vraagt toestemming voor het op de markt brengen van pridopidine

Een cruciale stap in het beschikbaar maken van pridopidine voor mensen met de ziekte van Huntington 

Biotech bedrijf Prilenia bracht vorig jaar naar buiten dat hun onderzoeksmiddel pridopidine het dagelijks functioneren van mensen met de ziekte van Huntington zou kunnen stabiliseren. In een deel van de patiënten die deelnamen aan de klinische studie PROOF-HD, laat pridopidine een weliswaar klein, maar wel significant positief effect zien op cognitie, motorische en klinische progressie. In de PROOF-HD studie waren de voordelen alléén zichtbaar bij Huntingtonpatiënten die géén antidopaminerge medicijnen gebruiken (zoals bijvoorbeeld geneesmiddelen voor de behandeling van chorea). Na positieve en constructieve feedback van regelgevende instanties in de Europese Unie, is Prilenia van plan om een aanvraag in te dienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau EMA voor goedkeuring van het orale onderzoeksmiddel pridopidine. De beoordeling van de aanvraag kost tijd en de EMA kan ook nog NEE zeggen. Bovendien, ook wanneer de EMA JA zegt, kan dat ook onder bepaalde voorwaarden zijn en zal het enige tijd duren voordat het middel beschikbaar is en wordt vergoed door zorgverzekeraars. Wat betekent dit alles voor de patiënt?

Online webinar

Op maandag 18 maart 2024 organiseerde Prilenia samen met de Europese Huntington Association, de EHA, een webinar om vragen uit de Huntingtongemeenschap te beantwoorden. Henk Schuring, verantwoordelijk voor het leiden van het regelgevingsproces, vertegenwoordigde Prilenia. Anne Rosser, neuroloog en hoogleraar bij de Cardiff University, gaf inhoudelijk toelichting op de werking van pridopidine. Astri Arnesen, President van de EHA, vertegenwoordigde de Huntingtongemeenschap.

Er zijn drie cruciale punten op de weg naar een mogelijke toelating op de Europese markt:

1. Pridopidine geneest de ziekte níet: De resultaten laten bij een subgroep* van de onderzochte patiënten in de PROOF-HD studie een zeer lichte verbetering in functioneren zien.
2. De beoordeling van de aanvraag bij de EMA kost tijd en de EMA kan nog altijd NEE zeggen.
3. Als de EMA JA zegt, zal het nog enige tijd duren voordat het middel beschikbaar is en betaald wordt door zorgverzekeraars. Dit kan per land verschillen.

*De subgroep omvat deelnemers die geen antidopaminerge medicijnen gebruiken zoals olanzapine en tetrabenazine (ook bekend als tetmodis of xenazine). Deze medicijnen worden vaak voorgeschreven bij ongewilde bewegingen zoals chorea. Het starten en stoppen van deze medicijnen moet altijd worden uitgevoerd onder begeleiding van een arts.

Wat betekent het indienen van een aanvraag bij de EMA?

Deskundigen van de EMA zullen de bevindingen van Prilenia zorgvuldig evalueren om te bepalen of de resultaten overtuigend de veiligheid en werkzaamheid van pridopidine op de patiënt aantonen. Dit proces kan tot een jaar duren vanaf het moment van indiening. Als het antwoord op beide fronten positief is, verleent de EMA een vergunning voor het in de handel brengen en kan het product in de EU, Noorwegen, IJsland en Liechtenstein worden verkocht. In ieder land zal dan het proces van prijsstelling in gang gezet worden waarin zorgverzekeraars een centrale rol vervullen. De duur van dit proces is per land verschillend. In Nederland kan het gemiddeld anderhalf jaar duren voordat een kostbaar geneesmiddel na Europese goedkeuring op de Nederlandse markt komt. Daarom kan in Nederland het proces van indiening bij de EMA tot beschikbaarheid ongeveer tweeënhalf jaar duren.

Het effect van pridopidine

Neuroloog en hoogleraar Anne Rosser geeft aan dat pridopidine kleine, maar duidelijk positieve effecten laat zien. Niet alleen in de PROOF-HD studie maar ook in eerdere studies. Pridopidine geneest of stopt de ziekte niet, maar het is wel het eerste middel dat een zeer licht vertragend effect laat zien op de snelheid van klinische achteruitgang wanneer er géén antidopaminerge medicijnen gebruikt worden. De klinische achteruitgang gaat dus iets minder snel in de groep die pridopidine gebruikte dan in de groep die placebo gebruikte. Het middel wordt goed verdragen. Het is niet bekend hoe lang het effect van pridopidine zal aanhouden en of het effect heeft bij mensen in de zeer vroege fase. Pridopidine is getest op mensen met symptomen van Huntington.

De werking van pridopidine in ons lichaam

Anne Rosser licht toe dat pridopidine een eiwit activeert, de zogenaamde Sigma1-receptor die hersencellen helpt te overleven onder stressvolle omstandigheden. Het middel zorgt ervoor dat hersencellen beschermd worden en hun functie langer behouden blijft.

De Q &A sessie, Vragen & Antwoorden

De uitwerking van deze sessie laat nog even op zich wachten en vindt u in het komende wetenschappelijke katern van de Vereniging  van Huntington (april 2024).