Nieuws
Gematigd positief nieuws pridopidine
Prilenia's PROOF-HD studie geeft gemengde signalen
De Fase III PROOF-HD studie
PROOF-HD is een wereldwijde Fase III studie die zich richt op klinische verbetering in een laat stadium van de ziekte van Huntington. De belangrijkste uitkomstmaat in deze studie is de score op de zogeheten TFC-schaal waarmee de mate van functioneren van de deelnemer in het dagelijks leven wordt gemeten. Eind maart werd al gemeld dat de studie was afgerond. Nu zijn de eerste data bekend geworden.
Deelnemers aan de studie
Aan deze studie namen 499 personen deel en werd uitgevoerd in de VS, Canada, Nederland, Oostenrijk, Tsjechië, Frankrijk, Duitsland, Italië, Polen, Spanje en het Verenigd Koninkrijk. Het onderzoek is op tijd en zoals gepland afgerond. Bijna alle patiënten (98%) die aan deze Fase III studie deelnamen, kozen ervoor om na het voltooien van de klinische studie door te gaan in een zogeheten open-label studie waarin zij pridopidine blijven ontvangen.
Wat meldt Prilenia vandaag?
De belangrijkste conclusies zijn:
- De studie haalde zijn primaire doel niet. Na 65 weken werd een significante verandering in TFC en/of cUHDRS (beide manieren om het functioneren van gendragers te beoordelen) verwacht. Dit was helaas niet het geval.
- Er zijn echter ook positieve signalen. Als patiënten die bepaalde medicatie nemen (bv antipsychotica) worden weggelaten uit de resultaten dan laat pridopidine wel positieve resultaten zien. Vergeleken met placebo is er een positief effect op ziekteprogressie, motoriek en cognitie.
- Pridopidine werd goed verdragen zonder ernstige bijwerkingen
Wat moeten we hiervan denken?
De eerste berichten zijn hoopvol, maar het is nog te vroeg om een eindoordeel te geven. Prilenia is net begonnen met het analyseren van alle data uit de studie. Dit zijn dus eerste resultaten. Een complete analyse gaat nog gebeuren en over de komende periode zal meer informatie openbaar worden gemaakt. Wanneer dit precies is, kan nu nog niet worden gezegd.
Wil je meer weten?
Kijk dan op bit.ly/EHAPrileniaarticle.
Binnenkort zal de EHA ook een webinar over dit onderwerp organiseren.