Nieuws
Dochterbedrijf Bayer start gentherapie
Het Franse bedrijf BrainVectis, dochteronderneming van Bayer's AskBio unit, heeft groen licht gekregen voor hun gentherapie met kandidaat BV-101.
BrainVectis heeft van de Franse toezichthouders toestemming gekregen om patiënten met de ziekte van Huntington te gaan doseren met hun gentherapie kandidaat BV-101. Het gaat om een eenmalige en rechtstreekse toediening van BV-101 in de door de ziekte aangetaste hersenen. BrainVectis dient het middel in de hersenen toe met behulp van een AAV-virus, een techniek die ook door uniQure is gebruikt.
Het enzym CYP46A1 Door de toediening van BV-101 wordt het enzym CYP46A1 ingebracht in de hersenen van mensen met de ziekte van Huntington. Dit enzym, dat betrokken is bij het omzetten van cholesterol naar een andere verbinding (cholesterolmetabolisme), is in verminderde mate aanwezig in de hersenen van mensen met de ziekte van Huntington. CYP46A1 lijkt een cruciale rol te spelen in het ziekteproces en voortgang van neurodegeneratieve aandoeningen.
Dierstudies In dierstudies is aangetoond dat gentherapie met BV-101 een beschermend effect heeft op zenuwcellen, een defect cholesterolmetabolisme kan repareren en de fysieke functie van het proefdier kan herstellen.
Verschil therapie BrainVectis en uniQure De benadering van BrainVectis is anders dan die van uniQure die zich met hun AMT-130 therapie vooral richt op het verminderen van de hoeveelheid van zowel het normale als het mutante (foutieve) huntingtine-eiwit. Nathalie Cartier-Lacave, oprichter van BrainVectis en vicepresident neurobiologie bij AskBio licht toe: "In tegenstelling tot andere pogingen om de ZvH te behandelen, heeft BV-101 tot doel het cholesterolmetabolisme te herstellen, het mutante huntingtine-eiwit te verminderen en de neuronale functie te verbeteren." Ze voegt toe: "Belangrijk is dat BV-101 geen invloed heeft op het niveau van het normale huntingtine-eiwit in cellen."
De klinische studie De fase 1/2 studie zal een open-label studie zijn, waarbij zowel de onderzoekers als de deelnemers weten welke behandeling wordt gegeven. Er zullen verschillende doses BV-101 getest worden bij 12 tot 18 proefpersonen. De studie zal geleid worden door Alexandra Durr, hoogleraar genetica aan het Reference Centre for Rare diseases-Neurogenetics in Frankrijk.
Start studie Het bedrijf plant de fase 1/2 studie in voor eind 2022.
