UniQure fotoBegin 2019 kreeg uniQure, een leidend gentherapie bedrijf met vestigingen in Amsterdam en Amerika, toestemming om een mogelijk geneesmiddel te testen voor de Ziekte van Huntington (zie eerder nieuwsbericht).

Deze week bereikte uniQure een mijlpaal! Voor het eerst werd een patiënt met de Ziekte van Huntington behandeld met een gentherapie waarbij (inactieve) virussen ingezet werden om het middel over de hersenen te verspreiden. Een tweede patiënt onderging een nepoperatie, waarbij er geen middel in de hersenen werd ingebracht.

De behandeling is gebaseerd op gentherapie waarbij gebruik gemaakt wordt van een klein, ongevaarlijk virus dat bekend staat onder de naam AAV. Het virus bevat kleine stukjes genetisch materiaal, dat de aanmaak van het huntingtine eiwit moet remmen. Het virus, samen met het genetische materiaal, wordt AMT-130 genoemd. Het middel kan echter alleen in de neuronen terecht komen door directe injectie in de hersenen. Omdat de virusdeeltjes zich vervolgens verspreiden over de hersenen, hoeft AMT-130 slechts éénmalig in de hersenen ingebracht te worden.

Hoe nu verder?

De komende 90 dagen zullen de twee patiënten nauwlettend gevolgd worden. Als er geen vervelende bijwerkingen optreden, zullen nog eens 14 patiënten het middel via de hersenen toegediend krijgen. Tien andere patiënten krijgen een nepoperatie. De 26 deelnemers worden minimaal 18 maanden gevolgd om de veiligheid van het middel vast te stellen. Na 18 maanden wordt bekend wie al dan niet het middel toegediend heeft gekregen. De studie zal uiteindelijk 5 jaar duren.

Belangrijk is te melden dat de huidige studie in zijn geheel in Amerika plaatsvindt. Voor meer informatie klik hier! 

 

 

Vereniging van Huntington is aangesloten bij