Op 22 januari 2019 verscheen een persbericht van uniQure, een biotech bedrijf met een grote vestiging in Amsterdam en in de VS. Ze hebben van de Amerikaanse autoriteiten toestemming gekregen om onderzoek bij mensen te starten met een mogelijk geneesmiddel voor de Ziekte van Huntington. Dit middel heeft als pluspunt dat het maar één keer hoeft te worden toegediend via één injectie direct in de hersenen. De werkzame stof zit gekoppeld aan een niet-actief virus.

Het niet-actieve virus verspreidt zich door de hersenen en hoeft niet elke keer vernieuwd te worden. Als het werkt, zou dit natuurlijk fantastisch zijn. Ze hebben dit al bij dieren getest en hebben aangetoond dat het middel de hoeveelheid van het Huntington-eiwit overal in de hersenen verlaagt. De studie die nu start zal laten zien of het veilig is voor verder gebruik in mensen.

Er zijn nu enkele grote farmaceutische bedrijven begonnen met het opzetten van onderzoek om stoffen te testen bij mensen, die een medicijn zouden kunnen zijn tegen de ziekte van Huntington. Het verst gevorderd is het onderzoek van Roche. Dit bedrijf is net begonnen met de derde fase van hun onderzoek, de allereerste patiënt is net ingestroomd. Zij zijn al zover dat ze de veiligheid van hun middel hebben aangetoond en met een grote groep proefpersonen mogen gaan onderzoeken of het medicijn ook echt werkt.

Daarnaast mag een ander bedrijf, Wave Life Sciences, ook starten met de eerste fase van onderzoek naar een medicijn. Hieruit moet blijken of dit middel veilig is.

Verder start er in Amerika een onderzoek van de firma Vaccinex in samenwerking met de Huntington Study Group met een wat andere benadering. Zij hebben een stof die een eiwit blokkeert dat betrokken is bij het afsterven van hersencellen. Ze hopen daarmee te voorkomen dat het door de ziekte van Huntington veroorzaakte verlies van een deel van de hersenen optreedt. Dit is in een tweede fase van onderzoek en ze mogen het in Amerika bij een grote groep patiënten en gendragers testen.

Hans Gommans / Rob Haselberg (januari 2019)

Vereniging van Huntington is aangesloten bij