Nieuws

Er is belangrijk nieuws over het wetenschappelijk onderzoek naar mogelijke behandelingen voor de ziekte van Huntington. Aan de ene kant is er hoopvol nieuws: een grote, nieuwe internationale studie met het experimentele medicijn pridopidine is officieel van start gegaan. Aan de andere kant is er ook teleurstellend nieuws: farmaceut Roche stopt met twee van haar lopende onderzoeksprogramma’s. In dit artikel leggen we uit wat deze ontwikkelingen betekenen voor de Huntington-gemeenschap.

Kort samengevat: Het medisch onderzoek ziekte van Huntington gaat onverminderd door, maar de praktijk laat zien dat niet elke potentiële behandeling uiteindelijk effectief blijkt te zijn. Hoewel dit pijnlijk is voor patiënten en naasten, levert elke afgeronde studie waardevolle kennis op voor toekomstige doorbraken.

Nieuwe internationale PRECISE-HD-studie met pridopidine gestart

Het farmaceutische bedrijf Prilenia is gestart met een grootschalige internationale studie naar pridopidine. Dit is een experimenteel medicijn dat mogelijk invloed heeft op het verloop van de ziekte van Huntington. Wereldwijd zullen ongeveer 400 mensen met Huntington aan deze studie deelnemen. Het hoofddoel van de onderzoekers is om te controleren of dit middel de achteruitgang in het dagelijks functioneren, de motoriek (beweging), het denkvermogen, de spraak en de algehele kwaliteit van leven effectief kan afremmen. De studie wordt uitgerold in meerdere landen binnen Europa en Noord-Amerika, en de werving van de eerste deelnemers is inmiddels gestart.

Deze nieuwe studie bouwt voort op eerdere resultaten. In een voorafgaande grote fase 3-studie werden de primaire hoofddoelen helaas niet volledig gehaald, waardoor er onvoldoende hard bewijs was dat het middel voor álle Huntingtonpatiënten werkt. Wel zagen de wetenschappers sterke aanwijzingen dat specifieke subgroepen van deelnemers duidelijke baat hadden bij de behandeling op het vlak van denken, bewegen en dagelijks functioneren. De nieuwe PRECISE-HD-studie is daarom heel gericht ontworpen om vast te stellen of deze positieve signalen daadwerkelijk het directe gevolg zijn van de behandeling met pridopidine.

Roche beëindigt onderzoeken naar tominersen en RG6496

Tegenover de start van de nieuwe studie staat het besluit van Roche om te stoppen met twee onderzoeksprogramma's voor Huntington-medicijnen: tominersen en RG6496.

Voor het middel tominersen leverde de zogenaamde GENERATION HD2-studie helaas niet de gewenste resultaten op. Dit onderzoek was destijds opgezet omdat er in de eerdere GENERATION HD1-studie hoopvolle signalen waren dat patiënten met een zeer vroege vorm van Huntington baat zouden kunnen hebben bij tominersen. Hoewel de GENERATION HD2-studie nu heeft aangetoond dat het middel veilig is en inderdaad het schadelijke huntingtine-eiwit verlaagt, kon de eerder geziene positieve trend in de praktijk niet worden bevestigd. Er werd geen betekenisvol klinisch voordeel waargenomen ten opzichte van de placebo (het namaakmedicijn). Hierop heeft Roche besloten de ontwikkeling van tominersen definitief te staken.

Aanvullend is ook het vroege onderzoek naar het middel RG6496 stopgezet. Dit middel werd nog maar bij een zeer klein aantal mensen getest. Nieuwe gegevens uit aanvullend dieronderzoek hebben echter aangetoond dat een langdurige behandeling met dit specifieke middel niet haalbaar of realistisch lijkt. Om die reden is besloten de studie vroegtijdig te beëindigen.

Wat betekent dit voor mensen met Huntington en hun families?

Dit dubbele nieuws kan logischerwijs zorgen voor gemengde gevoelens binnen gezinnen die te maken hebben met de ziekte. De start van een nieuw internationaal onderzoek brengt hoop en perspectief. Het stopzetten van twee andere veelbelovende trajecten is tegelijkertijd een flinke incassering, zeker voor iedereen die al langere tijd wacht op een therapie die het slopende ziekteverloop kan vertragen of stoppen.

Toch benadrukken wetenschappers dat ook studies die niet het gehoopte eindresultaat opleveren, van onschatbare waarde zijn. Ze helpen de medische wereld om beter te begrijpen wat wel en wat niet werkt in de hersenen. Deze data worden direct gebruikt bij het ontwerpen van nieuwe studies en toekomstige behandelingen binnen het grotere onderzoek ziekte van Huntington.

De Vereniging van Huntington blijft deze en andere wetenschappelijke ontwikkelingen op de voet volgen en zal relevante updates direct blijven delen met patiënten, naasten en zorgprofessionals.