Nieuws
Mogelijk versnelde goedkeuring AMT-130
Farmaceut UniQure gaat de Amerikaanse toezichthouder FDA de komende maanden om versnelde goedkeuring vragen voor haar gentherapie AMT-130 tegen de ziekte van Huntington. De FDA heeft onverwacht zijn eis voor een volledig nieuw klinisch onderzoek laten vallen en stemt nu in met een analyse van lopende studies.
Aanvankelijk eiste de FDA dat UniQure eerst een nieuwe, grootschalige klinische studie zou uitvoeren alvorens een markttoelating aan te vragen. Na een recente bijeenkomst is de toezichthouder hierop teruggekomen. De FDA gaat nu akkoord met het gebruik van de driejaarsdata uit twee lopende Fase 1/2-studies in de VS en Europa om de aanvraag te onderbouwen.
Een versnelde goedkeuring betekent dat het medicijn op basis van voorlopig bewijs sneller op de markt mag komen om aan een dringende medische behoefte te voldoen. Wel moet UniQure daarna alsnog aanvullende onderzoeksgegevens aanleveren om uiteindelijk een definitieve, volledige goedkeuring te krijgen.
Ziekteprogressie met 75% vertraagd
De ziekte van Huntington wordt veroorzaakt door mutaties in het HTT-gen, wat leidt tot een abnormaal eiwit dat zenuwcellen in de hersenen beschadigt. AMT-130 is een eenmalige gentherapie die via een hersenoperatie wordt toegediend. De therapie remt de productie van dit schadelijke eiwit, met als doel de progressie van de ziekte te vertragen.
De lopende onderzoeken testen twee doseringen van AMT-130 bij patiënten tussen de 25 en 65 jaar. Recente resultaten van 24 behandelde deelnemers tonen aan dat de hoogste dosering van AMT-130 de achteruitgang van de ziekte na drie jaar met maar liefst 75% vertraagde, vergeleken met een onbehandelde controlegroep.
Vervolgstappen
Hoewel de FDA vorig jaar nog twijfels uitte over het gebruik van deze externe controlegroep en aandrong op een ingrijpende 'nepoperatie' (sham surgery) als controle, is dat nu van de baan voor de eerste aanvraag. UniQure-topman Matt Kapusta is opgetogen: "De FDA stemt ermee in dat onze huidige klinische gegevens een snelle indiening ondersteunen. De consistentie en kracht van de data geven ons veel vertrouwen in het potentieel van dit product."
UniQure blijft met de waakhond in gesprek over het ontwerp van de verplichte, bevestigende vervolgstudie, waarbij wordt gekeken of een reguliere controlegroep kan worden ingezet in plaats van een controle-operatie.
