Nieuws

De fase 2-studie naar de dosisbepaling en effectiviteit van het middel PTC-518 beloofde afgelopen zomer veel goed nieuws voor de Huntington-gemeenschap. Met de overname van het bedrijf erachter door Novartis, kijkt de Huntingtonwereld vol verwachting uit naar de volgende onderzoeksfase.

Op 2 december berichtte PTC Therapeutics dat de verdere studie naar het middel PTC-518 overgenomen wordt door Novartis. "Novartis neemt de regie over de verdere ontwikkeling van de studie en brengt daarbij nieuwe energie en expertise. Hierdoor kijken we vol verwachting uit naar de volgende fase, waarin de positieve resultaten nog verder kunnen worden uitgediept", zo zeggen neuropsychologen Jasper Baan en Kasper van der Zwaan van het LUMC.

Werking

Het LUMC is de enige Nederlandse partij die meedoet aan de studie naar PTC-518.  “Dit middel wordt oraal ingenomen en bereikt dan via het bloed de hersenen. Anders dan veel andere middelen wordt het niet al bij de bloed-breinbarrière tegengehouden zodat het toch de hersenen bereikt en daar zijn werk kan doen”, aldus Van der Zwaan. “PTC-518 probeert net zoals veel andere middelen te zorgen dat er minder van het schadelijke Huntingtine-eiwit wordt aangemaakt. Het handige van dit middel is dus dat het niet via een operatie of ruggenprik wordt toegediend, maar via een tablet.”

Resultaten

De eerste resultaten na een jaar laten zien dat het Huntingtine-eiwit wordt verlaagd, zowel in het bloed als in het hersenvocht. “Het middel bereikt dus zijn doel en werkt. Bij doses van vijf en tien mg zagen we afnames van het Huntingtine-eiwit van respectievelijk twintig en veertig procent. Mensen scoorden beter op motorische schalen en de ziekte lijkt te vertragen. Deze positieve uitkomsten vormen een stevige basis voor de volgende fase van onderzoek.”

Fases

Voor patiënten betekent deze studie nu nog niet zo veel, hoewel de resultaten dus bemoedigend zijn. “Onderzoek gaat in verschillende fases. We kijken eerst naar veiligheid. Daarna verschuift het accent iets meer richting effectiviteit en vervolgens gaan we in fase 3 echt goed kijken naar hoe effectief het middel bij mensen is. De studie die nu bijna is afgerond was de Fase 2-studie. Maar met de positieve uitkomsten verwacht ik zeker dat fase 3 er gaat komen.”, zegt Van der Zwaan.

Vervolg

Wanneer dat precies zal zijn kunnen beide neuropsychologen niet zeggen. “Dat heeft te maken met wat Novartis precies van plan is met de studie”, zegt Baan. “Hoewel er nog vragen zijn over de overdracht en de invulling van het protocol, biedt dit proces ruimte voor vernieuwing en verbetering. We kijken uit naar wat Novartis er van gaat maken en wanneer de volgende stappen kunnen worden gezet.”