Een praktijkstudie (real-world study) laat zien dat het goedgekeurde medicijn Austedo (deutetrabenazine) onwillekeurige bewegingen vermindert bij volwassenen met de ziekte van Huntington, en in de dagelijkse praktijk over het algemeen goed wordt verdragen.

Volgens de onderzoekers ervoer de meerderheid van de patiënten een afname in de ernst van hun chorea (onwillekeurige spierbewegingen die kunnen optreden bij Huntington) nadat zij een stabiele dosis hadden bereikt. De grootste effecten werden gezien bij mensen die overstapten naar Austedo vanaf het oudere chorea-medicijn Xenazine (tetrabenazine) na een behandelpauze.

Zowel Xenazine (ontwikkeld door Lundbeck) als Austedo (ontwikkeld door Teva Pharmaceuticals) worden veel gebruikt voor de behandeling van chorea bij mensen met Huntington.

"Al met al ondersteunen deze resultaten de verdraagbaarheid en het verlichten van chorea-symptomen door Austedo, ongeacht eerdere behandelingen," schrijven de onderzoekers.

De studie is gepubliceerd in het Journal of Huntington’s Disease. Het onderzoek werd gefinancierd door Teva R&D en geleid door twee wetenschappers van de University of Alabama in Birmingham.

Achtergrond en resultaten

Huntington wordt veroorzaakt door een fout in het HTT-gen, wat leidt tot een afwijkend huntingtine-eiwit dat klontert in de zenuwcellen. Dit veroorzaakt het afsterven van deze cellen en leidt tot symptomen zoals chorea. Austedo werkt door het eiwit VMAT2 te remmen, dat betrokken is bij het transport van dopamine in de hersenen.

Onderzoekers analyseerden de gegevens van 80 patiënten die tussen 2017 en 2021 in de dagelijkse praktijk startten met Austedo en gemiddeld bijna drie jaar werden gevolgd:

• Effectiviteit: Bij 84% van de patiënten die een stabiele dosis bereikten, nam de ernst van de chorea af. Gemiddeld daalde de chorea-score met 4,2 punten.
• Grootste effect: De grootste afname (7,8 punten) werd gezien bij patiënten die van Xenazine overstapten op Austedo met een tussenperiode (behandelpauze).
• Bijwerkingen: Austedo werd over het algemeen goed verdragen. De meest voorkomende bijwerkingen waren slaperigheid en vermoeidheid (bij 18% van de deelnemers). Slechts 6% stopte vanwege bijwerkingen.

De onderzoekers benadrukken dat de resultaten met de nodige voorzichtigheid moeten worden geïnterpreteerd vanwege het kleine aantal patiënten en de opzet in één enkel centrum. Toch bevestigen de resultaten dat het medicijn in de praktijk effectief en veilig werkt.

25-9-2026