Extra nieuws

Belangrijke stappen in de ontwikkeling van AMT-130, een gentherapie voor de ziekte van Huntington

uniQure heeft belangrijke stappen gezet in de ontwikkeling van AMT-130, een gentherapie voor de ziekte van Huntington. Deze eenmalige behandeling, waarbij een onschadelijk virus met genetisch materiaal in specifieke hersengebieden wordt geïnjecteerd, is ontworpen om de aanmaak van het huntingtine-eiwit te verlagen. Dit moet dan de voortgang van de ziekte vertragen. De therapie wordt momenteel getest in twee klinische studies, waarbij de veiligheid van het middel wordt onderzocht en ook gegevens worden verzameld over mogelijke effecten op symptomen. Voor het meten van mogelijke effecten wordt de cUHDRS-schaal gebruikt en de hoeveelheid Neurofilament (Nfl) Light bepaald. In totaal nemen 45 deelnemers deel.

Overleg uniQure met FDA over behaalde resultaten

Eerder dit jaar deelde uniQure veelbelovende resultaten: AMT-130 bleek over het algemeen veilig en toonde tekenen van remming in bepaalde symptomen bij sommige deelnemers. Naar aanleiding van deze positieve bevindingen heeft uniQure overleg gevoerd met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over een versnelde goedkeuringsprocedure in Amerika en toelating op de Amerikaanse markt. Dit zou het proces met ongeveer 5 jaar kunnen versnellen). De FDA heeft ingestemd met het gebruik van gegevens uit de lopende studies (metingen op cUHDRS-schaal en hoeveelheid Nfl)  als basis voor een Biologics License Application (BLA).

Biologics License Application 

Een BLA is een formele aanvraag die bij de FDA wordt ingediend om goedkeuring te krijgen voor het in Amerika op de markt brengen van een biologisch geneesmiddel zoals AMT-130. Hierin moet het bedrijf bewijzen dat het product veilig en effectief is en wordt geproduceerd volgens strikte kwaliteitsnormen. Dit is een cruciale stap om nieuwe therapieën beschikbaar te maken voor patiënten.

De klinische eindpunten 

De FDA accepteert het gebruik van de samengestelde Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) als een intermediair klinisch eindpunt. Dit betekent dat het kan worden gebruikt als maatstaf om de effectiviteit van de therapie te beoordelen. Een andere belangrijke biomarker die wordt meegenomen in de evaluatie, is Neurofilament Light (NfL), een eiwit dat in verhoogde concentraties in het bloed kan worden gemeten bij schade aan zenuwcellen.

Positieve ontwikkelingen

Deze ontwikkelingen zijn zeer positief. Echter, AMT-130 wordt nog steeds getest en pas na het verzamelen van alle data en verdere evaluatie door de FDA in Amerika, maar ook door de EMA in Europa, weten we pas of het middel echt werkt. Wanneer dat is, is op dit moment nog onduidelijk. Belangrijk voor Huntingtonpatiënten in Nederland om te weten is, dat als de EMA het middel goedkeurt, de Nederlandse Zorgautoriteit daarna nog moet bepalen of zij het middel beschikbaar willen stellen. Tenslotte moet de zorgverzekeraar het dan ook nog willen vergoeden. 

uniQure gaat in 2025 nieuwe data krijgen en ook gesprekken voeren met de FDA en EMA. Spannende tijden dus!

Verschillen tussen regelgeving Amerika en Europa

Wilt u meer weten over de verschillen in regels  voor goedkeuring van medicijnen op de Amerikaanse en Europese markt, lees dan FDA en EMA Regelgevend toezicht

De Engelstalige samenvatting van het volledige HDBuzz-artikel van dr. Rachel Harding en dr. Sarah Hernandez vindt u op https://en.hdbuzz.net/399.

De Nederlandstalige samenvatting vindt u op: https://nl.hdbuzz.net/399

 Aanmelden voor de Nederlandstalige versie van HDBuzz? Ga dan naar: https://nl.hdbuzz.net/follow/email