ISIS Huntington's trial van start
Op BBC.com is een artikel geplaatst over de start van de ISIS Huntington's trial. Graag geven wij u meer informatie, opgesteld door dr. Eric Reits, in overleg met dr. Willeke van Roon.

Dit is de eerste clinical trial met een zgn anti-sense RNA voor de ziekte van Huntington. In de hersencellen wordt van het huntingtin gen (het DNA) een kopie gemaakt (RNA) dat als boodschap dient om het eiwit huntingtin te maken. Van dit RNA kan je in het laboratorium een spiegelbeeld RNA maken (anti-sense RNA, siRNA, ASO) wat door cellen wordt opgenomen en aan het RNA bindt dat voor huntingtin codeert. Wanneer dat gebeurd worden ze samen afgebroken, en heb je geen aanmaak van het eiwit. En voorkom je de ziekteverschijnselen.

Verschillende groepen werken daar aan op verschillende manieren, maar ISIS is het eerste bedrijf (uit Amerika) dat deze stukjes 'anti-sense' RNA in het ruggenmerg vloeistof van Huntington patiënten gaat spuiten, waar het vervolgens de hersenen bereikt. In verschillende muismodellen van de ziekte van Huntington werkte het goed. Sterker nog, er waren muizen bij die al symptomen hadden die volledig herstelden. Immers, als je de aanmaak blokkeert voorkom je progressie maar geef je ook ruimte voor herstel. Lees meer