Nieuws

Sage stopt ontwikkeling dalzanemdor voor cognitieve stoornissen

De Huntington-gemeenschap ontving op 20 november 2024 het teleurstellende nieuws dat Sage Therapeutics de ontwikkeling van het middel dalzanemdor tegen de ziekte van Huntington stopzet. Sage had gehoopt dat dalzanemdor denkproblemen bij mensen met de ziekte van Huntington zou kunnen verbeteren; ook bij andere ziekten zoals alzheimer en parkinson ondervond Sage tegenslagen. Maar wat leren we uit deze studies van Sage Therapeutics en wat betekent dit voor de Huntington-gemeenschap?

Het denken, leren en geheugen bij de ziekte van Huntington

Huntington wordt klassiek gezien als een bewegingsstoornis en de aanvang wordt nog vaak klinisch gedefinieerd als het moment waarop de motorische symptomen beginnen. Echter, huntington veroorzaakt vele andere effecten, zoals veranderingen in cognitie (denken, leren en geheugen).

Nieuw ontwikkelde tests zoals HD-CAB* helpen artsen en onderzoekers bij het beoordelen van de invloed van huntington op cognitieve functies van patiënten zoals probleemoplossing, taalgebruik en werkgeheugen. HD-CAB wordt vaak gebruikt in klinische studies om de effectiviteit van behandelingen, die gericht zijn op cognitieve symptomen, te evalueren.

Geneesmiddelen, die zich richten op cognitieve veranderingen, zouden mensen met huntington enorme voordelen kunnen bieden, bijvoorbeeld bij het langer behouden van hun werkprestaties; het aantal werkzame jaren kan hierdoor toenemen en de financiële last, veroorzaakt door de ziekte, verlichten.

Klinisch onderzoek met dalzanemdor

In april 2024 kondigde Sage al aan dat de klinische eindpunten, cognitieve verbeteringen, voor de ziekte van Parkinson niet werden behaald. In oktober 2024 volgde een soortgelijk bericht voor alzheimer. De laatste studie van Sage richtte zich op de ziekte van Huntington, helaas ook met vergelijkbare teleurstellende resultaten: er werden geen cognitieve verbeteringen waargenomen in vergelijk met de inname van een nepmiddel. Om deze reden besloot Sage de trial en verdere ontwikkeling van dalzanemdor te stoppen.

Geen enkele trial is een mislukking

Uit de studie met dalzanemdor komen drie belangrijke zaken naar voren: 1. Huntingtonfamilies geven aan dat de ontwikkeling van medicijnen die cognitieve symptomen verbeteren, uiterst belangrijk is. Dit kan het op de markt brengen van dergelijke middelen versnellen. 2. Klinische studies leveren heel veel gegevens op over hoe cognitie tijdens het ziekteverloop verandert en kunnen richting geven aan het ontwikkelen van effectievere middelen. 3. Het is mogelijk gebleken om veranderingen in cognitie objectief te meten.

Positiviteit houdt ons overeind!

Ondanks dat dit teleurstellend nieuws is voor de Huntington-gemeenschap, gebeurt er ook veel goeds. Meer dan 60 bedrijven zijn actief in de huntingtonsector en er lopen 13 klinische studies. Ook hoorden we dit jaar positief nieuws van vier bedrijven die werken aan ziektemodificerende middelen (lees ook Katern 2024-2, pp. 8-22, een uitgave voor leden van de Vereniging van Huntington).

Het gaat er niet om hoe vaak je valt, maar hoe vaak je weer opstaat.

*HD-CAB staat voor Huntington's Disease Cognitive Assessment Battery

Dit artikel is gebaseerd op https://nl.hdbuzz.net/392, wetenschappelijk nieuws over de ziekte van Huntington geschreven door wetenschappers in toegankelijk taal.