Nieuws

De Huntington Expertisecentra van het Maastricht UMC+ en LUMC starten een klinische studie naar de werkzaamheid en veiligheid van het onderzoeksmiddel pridopidine in patiënten met een vroeg stadium van de ziekte van Huntington.

Het Huntington Expertisecentrum Maastricht UMC+ gaat de eerste patiënt in Nederland screenen voor deelname aan een nieuwe klinische studie genaamd PROOF-HD. Het LUMC zal zeer binnenkort hiermee starten. Dit onderzoek kijkt naar de effectiviteit van pridopidine, een oraal in te nemen onderzoeksmiddel. Het betreft een zogenoemde fase drie studie. Dat is de fase dat een nieuw medicijn getest wordt op effectiviteit en risico’s in een klinische situatie.

Pridopidine

Pridopidine is in staat om de Sigma-1 receptor die veelvuldig in de hersenen voorkomt, te activeren. Deze activatie zet mechanismen aan het werk die van cruciaal belang zijn voor behoud van de functies en overleving van de hersencellen zelf. Mogelijk leidt dit tot een beter behoud van de functionele capaciteit van patiënten met de ziekte van Huntington zoals werken, zelfzorg en huishoudelijke taken. Pridopidine is al eerder bij ongeveer 1000 Huntington patiënten getest. Dit onderzoek toonde aan dat pridopidine veilig is en goed verdragen wordt.

De studie

Zestig verschillende onderzoekscentra in Amerika, Canada en Europa zullen ongeveer 480 patiënten met een vroeg stadium van de ziekte van Huntington includeren. Deelnemers hoeven slechts tweemaal daags een capsule in te nemen. Omdat er op dit moment geen effectieve behandelingen zijn die de ziekte van Huntington kunnen stoppen, is een trial zoals PROOF-HD enorm belangrijk voor families die met de ziekte worden geconfronteerd.  Het onderzoek wordt in Nederland uitgevoerd in het Maastricht UMC+ en in het LUMC. Patiënten, die aan deze studie kunnen deelnemen, worden benaderd door hun behandelend arts.

Huntington

De ziekte van Huntington is een dodelijke, erfelijke hersenziekte waarbij cellen in de hersenen verloren gaan. Dit zorgt ervoor dat de hersenen uiteindelijk niet meer normaal kunnen functioneren. Op termijn zal dit leiden tot beperkingen in dagelijks functioneren, abnormale bewegingen, geheugen- en gedragsveranderingen.  De ziekte ontstaat gemiddeld tussen het 30^e en 50^e levensjaar en leidt meestal na +/- 20 jaar na het ontstaan van de eerste ziekteverschijnselen tot de dood. Tot op heden is er geen effectieve behandeling die de ziekte kan vertragen of stoppen. De ziekte is erfelijk en wordt veroorzaakt door een fout in het erfelijkheidsmateriaal, een zogenaamd gen. Elk kind met een ouder met de ziekte van Huntington heeft 50% kans om de ziekte te erven. Ongeveer 1700 mensen in Nederland hebben deze ziekte en nog veel meer mensen leven met het risico de ziekte te hebben geërfd.   

De PROOF-HD studie wordt gesponsord door Prilenia Therapeutics

Hoopvol
Rob Haselberg, Vereniging van Huntington: “Het starten van deze fase 3 studie is prachtig nieuws voor de Huntingtongemeenschap. Bij gebrek aan genezing is het beheersbaar houden van symptomen, en dus langer kunnen functioneren in het dagelijks leven, uitermate belangrijk. Wij zien veel van onze leden hiermee worstelen. Zeker met het recent stopzetten van andere klinische studies, is dit juist weer het beetje hoop en de stip op de horizon waar we op zaten te wachten.”

Neuroloog Dr. Mayke Oosterloo, leider van het onderzoek in het Maastricht UMC+, is verheugd dat gestart kan worden met het onderzoek: “De ziekte van Huntington is een zeer ernstige aandoening die op dit moment nog steeds geen behandeling kent die de achteruitgang in het algemene dagelijkse functioneren kan remmen. Om die reden zijn onderzoeken zoals PROOF-HD ontzettend belangrijk en bieden hoop aan families met de ziekte van Huntington.’’