Inschrijven Nieuwsbrief

Error : Please select some lists in your AcyMailing module configuration for the field "Schrijf automatisch in op" and make sure the selected lists are enabled

Op dinsdag 28 april 2021 startte het internationale CHDI-congres. Op deze driedaagse bijeenkomst praatten wetenschappers elkaar bij over de voortgang in het Huntingtonveld. De eerste sessie werd volledig gewijd aan de klinische studies van Wave en Roche. Recent werden hun klinische studies stopgezet en na nadere analyse van de data door onderzoekers van Wave en Roche zelf, gaven zij nu meer inzicht in de redenen voor het stopzetten van deze studies. 

Update Wave Life Sciences fase 3 klinische studie PRECISION  HD1 & HD2

De medicijnen van Wave zijn ontwikkeld om zich specifiek te richten op de schadelijke vorm van het huntingtine-eiwit dat door ZvH-patiënten wordt gemaakt, terwijl de normale vorm van het eiwit intact blijft. Wave startte voor dit concept twee klinische studies: PRECISION HD1 & HD2. Helaas zagen ze in deze studies een beperkte en inconsistente verlaging van het mutante huntingtine. Hogere doses van het medicijn resulteerden niet in eiwitverlaging in vergelijk met placebo. Wel hadden deze hogere doses meer bijwerkingen tot gevolg, waarvan sommige ernstig. Deze resultaten waren niet bemoedigend en verschilden van de veelbelovende effecten waargenomen op een eerder moment in de klinische studie. Om deze redenen besloot Wave dat deze specifieke medicijnen geen verder onderzoek rechtvaardigen.

Enig goed nieuws is dat behandeling niet leidde tot verandering in de niveaus van het normale eiwit. Wave nam ook geen veranderingen waar in de niveaus van een eiwit genaamd NfL - een biomarker van schade aan de hersenen. Daarom introduceert Wave nu het nieuwe middel genaamd WVE-003. Dit middel zou ook alleen de schadelijke vorm van het huntingtine-eiwit moeten aanpakken. Wave is optimistisch over de werking van WVE-003 omdat de moleculaire structuur is verbeterd. WAVE kondigde een fase 1/2 studie aan om de veiligheid van WVE-003 bij patiënten te testen en om te onderzoeken welke dosis het meest geschikt is voor toediening van dit nieuwe medicijn.

Update Roche fase 3 GENERATION-HD1

Basel Roche Tower 19. April 2015Over de Generation-HD1 studie is door ons al veel geschreven. Het was een grote studie met meer dan 800 deelnemers wereldwijd om de werking van het middel tominersen in patiënten te testen. In de fase I/II studie werd een goede verlaging van het huntington-eiwit waargenomen en werd het middel veilig bevonden. Patiënten in het fase 3 GENERATION-HD1-onderzoek kregen elke 8 of 16 weken een dosis toegediend. Op basis van voorlopige resultaten deed een onafhankelijke commissie recent de aanbeveling om te stoppen met het toedienen van tominersen. De afgelopen weken heeft Roche toegang gekregen tot de gegevens en heeft deze geanalyseerd.

Er is geen makkelijke manier om dit te zeggen: patiënten die het medicijn kregen, vertoonden geen vertraging of verbetering in symptomen in vergelijk met degenen die placebo toegediend kregen. Voor degenen die elke 8 weken tominersen kregen, was ziekteprogressie mogelijk zelfs iets slechter. Er zijn vele motorische en cognitieve tests gedaan en de resultaten bleven onveranderd: gemiddeld gezien bleven alle deelnemers gedurende de studie achteruitgaan.

Positief is dat in dit onderzoek geen nieuwe, gevaarlijke bijwerkingen of veiligheidsproblemen werden waargenomen. Wel dient opgemerkt te worden dat bij degenen die tominersen toegediend kregen, een groter volume van de ventrikels zichtbaar was. Ventrikels zijn holtes waarin hersenvloeistof zich bevindt. Deze waarneming is moeilijk te interpreteren en zal de komende tijd verder geanalyseerd worden.

Samengevat, tominersen is veilig bevonden en werd goed verdragen. Het hielp echter niet om de ZvH-symptomen te vertragen of te stoppen. Dit resultaat is zeer teleurstellend, maar is wat GENERATION-HD1 wilde ontdekken. Om deze reden werd de dosering vroegtijdig stopgezet.

De studie zal wel worden voortgezet zonder verdere toediening van tominersen. Roche zal metingen blijven doen bij de deelnemers om zoveel mogelijk gegevens te verzamelen om toekomstig geneesmiddelonderzoek te ondersteunen. Er zijn namelijk nog veel belangrijke openstaande vragen, zoals of het ziektestadium een ​​rol speelt en of bepaalde deelnemers meer kunnen profiteren dan andere. Het verder onderzoeken van de gegevens zal helpen om deze vragen te beantwoorden.

Bij wie kan ik terecht voor hulp als ik vragen heb?

Heeft u naar aanleiding van dit bericht vragen, dan kunt u ons bereiken via Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken. of Facebook Messenger: www.facebook.com/verenigingvanhuntington

Voor meer informatie: https://en.hdbuzz.net/304

 

Vereniging van Huntington is aangesloten bij