Pills and moneyEnkele weken geleden meldde uniQure dat ze bij de eerste patiënt het middel AMT-130 (een product dat de aanmaak van het huntingtine eiwit moet remmen) in de hersenen hebben geïnjecteerd. Door AMT-130 te ‘’verpakken’’ in het omhulsel van een inactief en zich delend virus wordt ervoor gezorgd dat AMT-130 zich verspreidt over de hersenen. Direct hierna kwam het bericht dat uniQure de eigendomsrechten verkoopt op zijn belangrijkste experimentele medicijn, een gentherapie tegen hemofilie-B. Ook dit middel is gebaseerd op een toedieningswijze via een niet-actief virus, maar is gevuld met een product dat zich richt op hemofilie B. Dit hemofilie product bevindt zich in de laatste fase van klinische testen (de zogenaamde fase 3). Door deze verkoop krijgt uniQure in eerste instantie 450 miljoen euro vooraf betaald, wat daarna nog kan oplopen tot bijna 1,8 miljard euro.

Hoe relevant is dit voor Huntington?

Fasen clinical trials page 001De eerste injectie die uniQure heeft gedaan met AMT-130 is onderdeel van een fase 1/2a klinische studie (zie figuur). Dit is de eerste stap binnen de klinische studies met patiënten. Mocht dit succesvol blijken dan volgt zeker nog een fase 3 studie. Al deze studies zijn allemaal zeer relevant en moeten uiteindelijk uitwijzen of AMT-130 ook echt helpt bij de behandeling van Huntington. Echter, bij elke stap zijn meer en meer deelnemers nodig en zal het ook op meer locaties uitgevoerd worden. Dit betekent ook dat deze studies steeds duurder worden. Door de verkoop van de eigendomsrechten op de gentherapie tegen hemofilie-B, hoopt uniQure voldoende financiële middelen te hebben om hun studies naar AMT-130 te bekostigen. Dit is natuurlijk zeer belangrijk!

 

Vereniging van Huntington is aangesloten bij