Apotheker besluit om exceptioneel duur geneesmiddel voor zeldzame ziekte zelf te gaan bereiden.

foto apothekerOp initiatief van apotheker Marleen Kemper en haar collega Carla Hollak besloot het Amsterdam UMC een medicijn voor de zeldzame ziekte CTX op voorschrift van de arts zelf te gaan bereiden. Het Amsterdam UMC dacht het medicijn voor 25.000 euro per jaar te kunnen maken en zorgverzekeraars zouden het nieuwe middel vergoeden. Uniek aan de situatie was volgens het academisch ziekenhuis dat: ‘’ Een maatschappelijk en economisch verantwoord alternatief werd geboden voor een geregistreerd geneesmiddel dat door een hoge prijs onbereikbaar werd voor de patiënt''.

Over het hoe en waarom een ziekenhuis de strijd tegen peperdure medicijnen aan gaat

In 2018 en 2019 stond het nieuws er bol van: ‘’Amsterdam UMC gaat meer dure medicijnen zelf maken’’ en  ‘’AMC biedt zelf medicijn aan voor de zeldzame stofwisselingsziekte CTX’’.  Ziekenhuisapotheker Marleen Kemper vertelt haar boeiende verhaal over wat er fout ging en hoe ze ondanks alle tegenspoed blijft doorgaan; het belang van de patiënt staat voor haar immers voorop.  

Zorgverzekeraar stopt vergoeding Geneesmiddelen voor zeldzame ziektes, ook wel weesgeneesmiddelen genoemd, worden vaak erg duur aangeboden door fabrikanten. Redenen hiervoor zijn dat er vaak een lang ontwikkelproces aan vooraf gaat en het middel voor slechts een relatief kleine groep patiënten ingezet kan worden. Toen in 2018 de prijs van het medicijn CDCA voor patiënten met de zeldzame ziekte CTX, werd verhoogd van 30.000 tot 40.000 euro per patiënt per jaar naar 200.000 euro per patiënt per jaar, besloten zorgverzekeraars dit medicijn uit te sluiten van verzekering.  

Hoge prijzen weesgeneesmiddelen Marleen Kemper vertelt dat het ziekenhuisbudget voor geneesmiddelen vast ligt. De ruimte om zeer dure geneesmiddelen in te kopen is beperkt. Daarnaast vermindert het aantal medicijnen dat door de farmaceutische industrie ontwikkeld wordt en bestaat dit aantal tegenwoordig zelfs uit circa 50% weesgeneesmiddelen. Hierdoor wordt het voor de industrie nog belangrijker om weesgeneesmiddelen niet tegen te lage prijzen op de markt te zetten. Dit kan de prijs per geneesmiddel omhoogjagen tot bedragen die de zorgverzekeraar niet meer wil vergoeden.  

Bereiding in ziekenhuisapotheek Op initiatief van Marleen Kemper en haar collega Carla Hollak besloot het Amsterdam UMC dit medicijn zelf op voorschrift van de arts te gaan bereiden. Het Amsterdam UMC dacht het medicijn voor 25.000 euro per jaar te kunnen maken en zorgverzekeraars zouden het nieuwe middel vergoeden. Het zou ook de eerste keer zijn dat zorgverzekeraars een medicijn, dat door een apotheek is gemaakt (magistrale bereiding), vergoeden in plaats van het medicijn dat wordt aangeboden door de farmaceut. Het bereiden van geneesmiddelen in de apotheek voor eigen patiënten komt vaker voor. ''Maar uniek is dat een maatschappelijk en economisch verantwoord alternatief wordt geboden voor een geregistreerd geneesmiddel dat bijvoorbeeld door een hoge prijs onbereikbaar wordt voor de patiënt'', aldus het academisch ziekenhuis.

Garantie behandeling Door de bereiding in eigen apotheek wilden het ziekenhuis en de zorgverzekeraars de behandeling van deze patiënten blijven garanderen. Zij volgden daarbij de beroepsnormen van de KNMP (Koninklijke Nederlandse Maatschappij ter bevordering der Pharmacie). Dit betekent dat er geen ander geregistreerd middel beschikbaar is, er een risico-baten analyse uitgevoerd is en het middel van deugdelijke kwaliteit is. Per dag maakte de apotheek van het Amsterdam UMC circa 300 capsules aan.

Verontreiniging in medicijn Echter, toen bekend werd dat het ziekenhuis in eigen apotheek CDCA voor haar patiënten aanmaakte, ontstond er grote ophef in de media. Het journaal besteedde er aandacht aan, social media ontplofte en het Instituut voor de Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) stond direct op de stoep. Het IGJ nam een monster mee ter controle door het RIVM (Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu). Dit instituut vond een niet eerder ontdekte verontreiniging in de gebruikte grondstoffen en het middel diende direct teruggeroepen te worden.

Hoe nu verder? Het Amsterdam UMC heeft het besluit genomen dat medicijnen in eigen apotheek bereid mogen blijven worden. Het IGJ heeft geoordeeld dat het Amsterdam UMC inderdaad een goedkopere variant van het peperdure medicijn CDCA mocht bereiden. Volgens de wet mogen apothekers, als er geen alternatief is, geneesmiddelen bereiden voor een individuele patiënt. Bij het medicijn CDCA was dat het geval, nadat zorgverzekeraars besloten het bestaande medicijn niet langer te vergoeden. Maar de vraag is of dit onder hoge juridische druk stand gaat houden. Kemper is inmiddels op zoek gegaan naar een leverancier die de grondstof ‘’zuiverder’’ kan aanleveren.

Toekomstig onderzoek Het ziekenhuis heeft een belangrijke schenking van 5 miljoen euro van de VriendenLoterij ontvangen om te onderzoeken hoe weesgeneesmiddelen duurzaam en betaalbaar kunnen blijven. Ook wil zij zelf medicijnen kunnen bereiden die niet of nauwelijks toegankelijk zijn voor patiënten. Het Amsterdam UMC wil met dit initiatief niet op de stoel zitten van de farmaceutische industrie. Het stimuleert dat patiënten met zeldzame ziekten een effectieve en veilige behandeling krijgen voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs. Een van de belangrijkste doelen is om samen met apothekers en ziekenhuizen alle mogelijkheden in kaart te brengen om zelf geneesmiddelen te bereiden. Verder gaat het ziekenhuis onderzoek doen naar wet- en regelgeving over weesgeneesmiddelen. Hierdoor krijgen ziekenhuizen en apothekers in Nederland toegang tot kennis die noodzakelijk is om patiënten met zeldzame ziekten te helpen.

Vereniging van Huntington is aangesloten bij