Nieuws
Studie naar Huntingtine-verlagende therapie met tominersen gaat verder met lagere dosis
Farmaceut Roche kondigt aanpassingen aan in het GENERATION HD2-onderzoek op basis van een tussentijdse analyse. De studie gaat door, maar in de resterende duur zal alleen de dosis van 100 mg worden gebruikt. De dosis van 60 mg komt te vervallen.
De internationale farmaceut Roche heeft een update gegeven over de lopende klinische studie naar tominersen, een experimentele therapie die het huntingtine-eiwit verlaagt bij mensen met de ziekte van Huntington. Een onafhankelijke datamonitoringscommissie (iDMC), die toezicht houdt op de veiligheid en voortgang van het onderzoek, heeft geadviseerd om het onderzoek voort te zetten, met één belangrijke wijziging: voortaan wordt alleen de hogere dosis (100 mg) van het middel verder getest.
Hogere dosis tominersen lijkt meer klinisch voordeel te bieden
De iDMC voerde een geplande tussentijdse analyse uit van de veiligheid en effectiviteit van beide onderzochte doseringen (60 mg en 100 mg). Hieruit bleek dat er geen aanwijzingen zijn voor veiligheidsproblemen of verslechtering van symptomen bij deelnemers. Op basis van de voorlopige gegevens lijkt de 100 mg-dosering meer kans te bieden op klinisch voordeel dan de lagere dosis. Daarom heeft de commissie geadviseerd om de 60 mg-dosering stop te zetten. De 100 mg-dosis zal nu worden vergeleken met een placebo in het resterende deel van de studie.
Studie blijft geblindeerd en loopt door tot 2026
De studie blijft geblindeerd: noch de deelnemers, artsen, noch Roche weten wie welke behandeling krijgt. Deelnemers die eerder de 60 mg-dosis kregen, worden overgezet naar de 100 mg-groep. De behandelschema’s en bezoekfrequentie in de klinieken blijven ongewijzigd. De aanpassing vereist wel opnieuw toestemming van de deelnemers.
Roche meldt dat alle onderzoekers inmiddels geïnformeerd zijn en begonnen zijn met het benaderen van de deelnemers over de wijziging. De studie is volledig gerekruteerd en naar verwachting afgerond in 2026. Tot die tijd blijft de iDMC de gegevens iedere vier tot zes maanden beoordelen en zal, indien nodig, verdere aanbevelingen doen over het voortzetten of aanpassen van de studie.
