Nieuws

Roche zet klinische studies met tominersen bij een subgroep voort

Na het stopzetten van de historische Fase III klinische studie met tominersen in maart 2021, kondigde Roche op 18 januari 2022 aan dat ze een minder ambitieuze Fase II studie gaan starten die zich beperkt tot jongere, volwassen patiënten met een ‘lagere ziektelast’. Deze ‘ziektelast’ wordt bepaald aan de hand van de leeftijd van de persoon en het aantal CAG-herhalingen.

Roche informeerde de wereldwijde Huntingtongemeenschap in een brief over de nieuwe studie: ‘’Nieuwe, verkennende, post-hoc analyses van GENERATION HD1 gegevens uit de eerdere Fase III trial suggereren dat lage blootstelling (red. een dosering van eens in de 16 weken) aan tominersen ten goede kan komen aan jongere, volwassen patiënten met een lagere ziektelast. Deze bevindingen, samen met veiligheidsgegevens over lage blootstelling aan deelnemers, ondersteunen voortzetting van het klinische onderzoek met een nieuwe Fase II klinische studie bij deze jongere, volwassen patiënten. Hoewel de bevindingen uit de post-hoc analyses bemoedigend zijn, is bevestiging in een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie belangrijk."

Roche geeft wel een duidelijke waarschuwing af: ‘’Omdat de Fase III studie niet specifiek was ontworpen om deze post-hoc analyses uit te voeren, is het aantal patiënten in de subgroepen klein en zijn de verschillen met placebo niet ‘statistisch significant’. Deze verschillen zouden een toevallig resultaat kunnen vertegenwoordigen.’’

Dr. Martha Nance, directeur Expertise Centrum in Minneapolis merkt op: "ZvH-families, onderzoekers en clinici zullen de komende jaren moeten samenwerken om te bepalen wanneer, of en hoe dit medicijn veilig, effectief en ethisch kan worden toegediend aan mensen in de vroegste stadia van de ZvH". Roche heeft nog geen tijdlijn, locaties, geschiktheidscriteria of informatie over dosering aangekondigd.  

"Ze hebben de gegevens op een zeer doordachte manier geanalyseerd," zegt Dr. Corey-Bloom (HDSA). "Ze hopen de voordelen voor ten minste één specifieke groep patiënten met de ZvH echt te kunnen maximaliseren op basis van de resultaten van hun post-hoc analyse."

Vertegenwoordigers van Roche presenteren op 24 januari een webinar over tominersen, die gehost wordt door de European Huntington Association (click here voor registratie).