Over de hele wereld zijn veel farmaceutische bedrijven bezig met de ontwikkeling van mogelijke geneesmiddelen voor de Ziekte van Huntington. Sinds begin dit jaar zijn er veel nieuwsberichten naar buiten gebracht. Hieronder geven we jullie kort een overzicht.

 

Soms gaat het niet zoals gewenst

AdobeStock 164800928De klinische studie van het bedrijf Vaccinex heeft laten zien dat hun product (pepinemab of VX15) geen positief effect heeft op het vertragen of stoppen van de Ziekte van Huntington. De studie werd bij 301 patiënten uitgevoerd. Het middel was wel veilig en gaf weinig bijwerkingen. Echter, patiënten die VX15 kregen, gingen net zo snel achteruit als patiënten die een nepmiddel kregen. Hoewel dit een teleurstelling is, zijn er ook veel waardevolle lessen geleerd uit deze studie. Wil je meer lezen (in het Engels), kijk dan op https://en.hdbuzz.net/292.  

 

 

Nieuwe patiënten in onderzoek uniQure

Tijd voor wat positiever nieuws. Enige tijd geleden werden de eerste twee Huntingtonpatiënten geïnjecteerd met het middel AMT-130 van uniQure. Dit was de eerste keer dat een zogenaamde gentherapie werd toepast en het middel rechtstreeks in de hersenen werd geïnjecteerd. Voorzichtigheid was dus belangrijk. Het blijkt nu dat deze eerste twee personen geen problemen ondervinden van de behandeling en het middel. Daarom krijgen op korte termijn een aantal nieuwe patiënten ook AMT-130. Een mooie stap vooruit!

Novartis’ geluk (voor de Ziekte van Huntington) bij een ongeluk

Goed nieuws komt ook bij Novartis vandaan. Bij een test van hun middel branaplam voor de ziekte SMA merkten ze dat het middel zorgde voor een verlaging van het huntingtine RNA. Dit RNA zorgt voor de aanmaak van het (slechte) huntingtine eiwit. Een verlaging zou dus mogelijk tot een vertraging van de ziekte kunnen leiden. Novartis heeft vervolgens besloten zich nu ook te focussen op de ZvH. Ze hebben van de FDA, de Amerikaanse autoriteit die toestemming moet geven voor toelating op de markt, al een speciale aanmerking gekregen waardoor sneller stappen genomen kunnen worden. Het mooiste nieuws is, dat branaplam in pilvorm komt. De eerste test met ZvH patiënten verwacht Novartis in 2021. Ze weten al dat het middel veilig is en kunnen dus direct gaan kijken welke dosis bij ZvH zou kunnen werken (een zogenaamde Fase 2 studie).

Fase 1 voor PTC Therapeutics

AdobeStock 178811625Een ander bedrijf dat werkt aan een mogelijk geneesmiddel in pilvorm is PTC Therapeutics. Hoewel ze al een tijdje hierover summiere informatie deelden, kwam er tot op heden weinig echt nieuws. Deze week veranderde dat; ze gaan beginnen met een Fase 1 klinische studie. Hierbij wordt gekeken of het middel (met de naam PTC518) niet voor ernstige bijwerkingen zorgt als het door gezonde vrijwilligers wordt ingenomen. Wanneer de studie precies begint en eindigt is nog niet bekend.

Meer nieuws vanuit Wave

De Fase 1/2 studies van Wave (Precision-HD) zijn al enige tijd onderweg. Begin van het jaar hebben ze gekeken naar het effect van hun behandeling. Ze zagen dat hun product de hoeveelheid huntingtine eiwit verlaagt. Echter, dit was maar rond de 12%. Dit is laag vergeleken met de 40-60% verlaging door het product van Roche. Vandaar dat ze besloten hebben een hogere dosis toe te voegen aan de klinische studie. In augustus van dit jaar kondigde de farmaceut aan dat de resultaten van deze studie in 2021 worden verwacht. We wachten in spanning af!

Geen nieuws is goed nieuws

Over Roche gesproken: vanuit hun kant is de laatste tijd weinig nieuws gekomen. Dat heeft echter een positieve reden. De Fase 3 studie (Generation-HD1) gaat voorspoedig. Bijna 800 patiënten zijn in de studie opgenomen en krijgen hun injecties. De coronacrisis heeft geen effect op de uitvoering en tijdlijnen van de studie, liet Roche ons weten. Zoals jullie mogelijk weten, zijn zowel het LUMC als het UMCG bij deze studie betrokken. De resultaten van deze studie worden begin 2022 verwacht.  

Nog een paar nieuwtjes

Het bedrijf Prilenia Therapeutics is begonnen met een Fase 3 studie van het middel pridopidine. Dit is geen middel om de ziekte te stoppen of te vertragen, maar kan mogelijk wel symptomen bestrijden. Het middel was eerder van Teva. Hierdoor weten we wel dat het middel veilig is om te gebruiken. Prilenia gaat bijna 500 patiënten opnemen in een studie om te zien of het middel hun functioneren verbetert. Zij kregen eerder dit jaar 55 miljoen euro van investeringsfondsen om dit onderzoek te doen.

Triplet Therapeutics is eerder dit jaar begonnen met een zogenaamde ‘natural history study’. Hierin volgen ze een aantal patiënten met de ZvH, bekijken hoe de ziekte zich ontwikkelt en meten tegelijkertijd verschillende zaken zoals bloedwaarden en functionele scores. Dit doen ze om zich voor te bereiden op hun eerste klinische studies in mensen. Hun product zit nog in de fases ervoor (preklinische fases) maar laat daar positieve resultaten zien.

Als laatste nieuws van eigen bodem. Het Leidse bedrijf Vico Therapeutics wist 31 miljoen euro bij elkaar te krijgen voor studies naar onder andere de ZvH. Zij verwachten eind 2021 een eerste studie in mensen te kunnen doen met hun product.

Conclusie

pexels pixabay 41953Er gebeurt veel in de wereld als het gaat om de mogelijke genezing en behandeling van de Ziekte van Huntington. Een aantal studies vindt al in mensen plaats. Daarnaast zijn een flink aantal bedrijven aan de weg aan het timmeren. De coronacrisis lijkt weinig impact te hebben op de voortgang. Dit alles stemt ons positief en wij zullen dit dan ook nauwgezet blijven volgen.

Auteur

Rob Haselberg is bestuurslid bij de Vereniging van Huntington en zelf gendrager. Heb je vragen of opmerkingen over dit artikel, mail hem dan op Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken..

Disclaimer ofwel “de kleine lettertjes”

Deze update bevat uitspraken over toekomstige mogelijkheden voor medisch gebruik van bepaalde stoffen. Ze geven de stand van de wetenschap weer zoals die op dit moment is. Naar de werking van de stoffen wordt nog onderzoek gedaan en op dit moment kunnen er nog steeds ontwikkelingen plaatsvinden die ervoor zorgen dat deze stoffen niet bruikbaar zijn voor een medische toepassing bij de mens.

Aan deze uitspraken kan geen absolute zekerheid of aansprakelijkheid van de auteur(s) worden ontleend. De auteur(s) baseren de inhoud van dit artikel deels op informatie van de desbetreffende onderzoekers en bedrijven, daarnaast ook op beoordelingen van onafhankelijke deskundigen. De auteur(s) hebben geen financiële of andere belangen bij deze bedrijven.

Vereniging van Huntington is aangesloten bij