Inschrijven Nieuwsbrief

Op 15 mei 2019, vond er bij het biotech-bedrijf uniQure in Amsterdam een bijeenkomst plaats voor lotgenoten van de Ziekte van Huntington (gendragers, familieleden, vrienden). Er waren ruim 140 mensen van alle leeftijden en uit alle delen van het land aanwezig. Daarnaast waren diverse mensen van onze Vereniging , het Campagneteam (zie ook het verslag op hun facebookpagina) en een bestuurslid van de Europese Patiëntenvereniging, Astri Arnesen, in de zaal. Tijdens deze bijeenkomst werd ingegaan op nieuwe ontwikkelingen bij het farmaceutisch bedrijf uniQure , gevestigd in Amsterdam.

Voorafgaand aan de bijeenkomst was aan de onderzoekers van uniQure door een gendrager verteld wat het betekent om aan de ziekte van Huntington te lijden. Dat is van groot belang omdat onderzoekers soms geen beeld hebben van de mensen voor wie ze werken. Dit werd ook nog een benadruk door een medewerker van uniQure (Daniel Leonard); uniQure zoekt bewust het contact met de mensen om er voor te zorgen dat het onderzoek zo goed mogelijk loopt. Dat kan alleen als je luistert naar de inbreng van de mensen die zelf met de ziekte te maken hebben. Het valt erg te waarderen dat uniQure dit initiatief neemt.

Door mw. Pavlina Konstantinova en dhr. Melvin Evers van uniQure werden inleidingen gegeven over hoe het met hun onderzoek naar een medicijn staat. Er zijn heel veelbelovende resultaten geboekt bij dieren met hun experimentele behandeling. Deze bestaat er uit dat je een (onschadelijk gemaakt) virus met een aantal naalden diep in de hersenen inbrengt. Dit virus is de verpakking voor het eigenlijke medicijn, een stof die er voor zorgt dat het Huntingtine (de stof die de ziekte veroorzaakt) verminderd wordt.

Het virus verspreidt zich door de hele hersenen en er hoeft daarom maar één keer zo’n operatie te worden gedaan. De techniek van het vervoeren van een medicijn en de operatie die nodig is om dat te doen zijn al uitgetest bij andere ziekten zonder dat er ongelukken zijn gebeurd. Bij proefdieren konden ze ook verbeteringen in hun gedrag en levensduur zien. Op basis hiervan hebben ze nu van de Amerikaanse autoriteiten, de FDA, toestemming gekregen om naar proeven bij mensen over te gaan. Dat heet dan fase 1 van een onderzoek en is puur gericht op de vraag: is het veilig?

Voor sommigen in de zaal was het een flinke teleurstelling dat die fase een aantal jaren gaat duren, dat voorlopig alleen in Amerika onderzoek kan plaatsvinden, en dat daarna weer een nieuwe fase volgt van enkele jaren waarin dan pas gekeken kan worden of het medicijn werkt. Voor mensen die nu al beginnende symptomen hebben is dat mogelijk te lang. Echter, er werd uitgelegd dat wanneer er problemen zouden optreden met de gezondheid van de proefpersonen het hele onderzoek acuut stil zou komen te liggen en er dus helemaal niemand meer verder kan. Dat moet natuurlijk ten koste van alles vermeden worden, dus kan het niet anders dan de veilige weg te kiezen.

In de middag gaf Eric Reits een overzicht van de soorten onderzoek die worden gedaan internationaal, maar ook in Nederland. Hier was ook aandacht voor de rol die het Campagneteam bij de financiering daarvan speelt. Benoemd werd ook dat er naast uniQure nog diverse andere bedrijven naar een medicijn zoeken. Regelmatig werd daarbij het onderzoek van IONIS/Roche genoemd, die iets verder zijn. Zij zitten al in fase 3 van het onderzoek en zullen met een groep van 660 proefpersonen van over de hele wereld van start gaan om te kijken of hun medicijn inderdaad werkt. Als duidelijk is hoe dat in Nederland zal gaan, laten we het u natuurlijk weten. Ook gaan we zelf in het najaar een informatiebijeenkomst opzetten om de stand van zaken zoals die dan is uit te leggen. U kunt uw belangstelling voor deze bijeenkomst al kenbaar maken door naar ons secretariaat (Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken.) te mailen. U krijgt dan bericht van ons als het programma rond is.

Hans Gommans

Vereniging van Huntington is aangesloten bij