Nieuws

Het jaar 2025 zal herinnerd worden als een jaar van uitersten voor wat betreft de bestrijding van de ziekte van Huntington. Op de website van HD Buzz geeft dr. Sarah Hernandez een overzicht van wat 2025 de Huntingtongemeenschap bracht en blikt ze vooruit op 2026.

24 september, de dag waarop uniQure positieve resultaten van AMT-130 bekendmaakte, gaf de Huntington-gemeenschap iets waar zij wanhopig behoefte aan had: bewijs dat het wetenschappelijk mogelijk is om de progressie van de ziekte van Huntington te vertragen. Zes weken later, op 3 november, volgde een harde klap toen de Amerikaanse toezichthouder FDA terugkwam op het eerder gekozen regulatoire traject. En in december liet de buitengewone reactie van de gemeenschap (met meer dan 45.000 Amerikaanse handtekeningen onder een petitie en eensgezinde belangenbehartiging door grote organisaties) zien hoe veerkrachtig en vastberaden HD-families altijd al zijn geweest.

De AMT-130-periode heeft ons pijnlijke lessen geleerd over de kloof tussen wetenschappelijke doorbraken en goedkeuring door toezichthouders. Maar het liet ook iets krachtigs zien: deze gemeenschap accepteert tegenslagen niet in stilte. Families eisen dat regulatoire processen in dienst staan van patiënten, niet van bureaucratie.

En 2025 draaide om veel meer dan alleen AMT-130:

• Meerdere therapieën die zich door de ontwikkelingspijplijn bewegen, elk met eigen werkingsmechanismen en potentie;
• Een dieper inzicht in hoe CAG-herhalingen zich uitbreiden en hoe we dat proces mogelijk kunnen stoppen;
• Praktisch toepasbare inzichten in hartgezondheid, slaap en mentale gezondheid;
• Jonge onderzoekers die nieuwe perspectieven brengen in het HD-onderzoek;
• Een gemeenschap die zich verenigt om onafhankelijke wetenschapscommunicatie te ondersteunen.

De sneeuwvlokjes van individuele studies blijven zich samenpersen tot een gletsjer van vooruitgang. Geen enkele ontdekking zal HD in zijn eentje oplossen, en het pad voorwaarts is niet zo soepel als we in september hadden gehoopt. Maar de opgebouwde vooruitgang is echt en zij verandert wat we voor mogelijk houden.

Nu we 2026 ingaan, dragen families die met HD te maken hebben zowel hoop als hard bevochten wijsheid met zich mee. We hebben geleerd dat veelbelovende data geen garantie bieden voor goedkeuring, dat regulatoire systemen onvoorspelbaar kunnen veranderen, en dat geduld wordt gevraagd, zelfs wanneer tijd het enige is wat veel families niet hebben. Maar we hebben ook geleerd dat de wetenschap vooruitgaat, de middelen scherper worden en dat de stem van deze gemeenschap luider en eensgezinder is dan ooit.

De HD-gemeenschap heeft bewezen dat zij zich kan verenigen wanneer dat nodig is, dat zij teleurstellingen niet stilletjes accepteert, en dat zij zowel de wetenschap als de bureaucratie goed genoeg begrijpt om effectief te strijden.

Ziektemodificerende therapieën voor Huntington zijn niet langer theoretisch. Ze bevinden zich in klinische studies, laten echte effecten zien bij echte mensen en doorlopen, zij het complexe, regulatoire trajecten. De weg is niet recht, en er kunnen nog meer uitdagingen volgen. Maar met voortdurende belangenbehartiging, wetenschappelijke zorgvuldigheid en gezamenlijke vastberadenheid komen betekenisvolle behandelingen dichterbij.

2025 liet zien dat het mogelijk is om het verloop van de ziekte van Huntington te veranderen.
Het liet ook zien dat ‘mogelijk’ niet hetzelfde is als ‘gemakkelijk’. Maar deze gemeenschap heeft nooit de luxe van gemak gehad. We weten dat we moeten blijven vechten, blijven hopen en blijven eisen dat het beter kan. En dat is nu belangrijker dan ooit.

Lees ook de uitgebreide terugblik op 2025 met alle relevante wetenschappelijke artikelen: 2025: Year in Review – HDBuzz