Inschrijven Nieuwsbrief

Error : Please select some lists in your AcyMailing module configuration for the field "Schrijf automatisch in op" and make sure the selected lists are enabled

De winnaar van de HSG2020 is bekend. De prijs van 50.000 euro gaat naar dr. Sabine Schipper-Krom, onderzoekster bij het UMC Amsterdam.

AdobeStock 143716168 aankoopZes referenten beoordeelden de tien binnengekomen onderzoeksvoorstellen, allen van een hoge kwaliteit en afkomstig van gerenommeerde Nederlandse onderzoeks- of zorginstellingen.

Het winnende voorstel ‘’Het screenen en valideren van kleine moleculen die de afbraak van mutante polyQ eiwitten bevorderen’’ van dr. Sabine Schipper-Krom, werd unaniem tot de prijswinnaar van de HSG2020 uitgeroepen. Sabine Schipper-Krom is een hooggekwalificeerde onderzoekster met veel ervaring op het terrein van het ingediende project. Zij is werkzaam binnen de onderzoeksgroep van prof.dr. Eric Reits.

 Het onderzoek zal zowel verricht worden op spinocerebellaire ataxie (SCA1 en SCA3) als op de Ziekte van Huntington. De ADCA/Ataxie Vereniging en de Vereniging van Huntington reiken voor het eerst deze prijs gezamenlijk uit.

 Meer informatie is te vinden in het Kontaktblad van de vereniging, Jaargang 44, nummer 2, september 2020

De winnaar van de HSG2020 is bekend. De prijs van 50.000 euro gaat naar dr. Sabine Schipper-Krom, onderzoekster bij het UMC Amsterdam.

AdobeStock 143716168 aankoopZes referenten beoordeelden de tien binnengekomen onderzoeksvoorstellen, allen van een hoge kwaliteit en afkomstig van gerenommeerde Nederlandse onderzoeks- of zorginstellingen.

Het winnende voorstel ‘’Het screenen en valideren van kleine moleculen die de afbraak van mutante polyQ eiwitten bevorderen’’ van dr. Sabine Schipper-Krom, werd unaniem tot de prijswinnaar van de HSG2020 uitgeroepen. Sabine Schipper-Krom is een hooggekwalificeerde onderzoekster met veel ervaring op het terrein van het ingediende project. Zij is werkzaam binnen de onderzoeksgroep van prof.dr. Eric Reits.

 Het onderzoek zal zowel verricht worden op spinocerebellaire ataxie (SCA1 en SCA3) als op de Ziekte van Huntington. De ADCA/Ataxie Vereniging en de Vereniging van Huntington reiken voor het eerst deze prijs gezamenlijk uit.

 Meer informatie is te vinden in het Kontaktblad van de vereniging, Jaargang 44, nummer 2, september 2020

 

Pills and moneyEnkele weken geleden meldde uniQure dat ze bij de eerste patiënt het middel AMT-130 (een product dat de aanmaak van het huntingtine eiwit moet remmen) in de hersenen hebben geïnjecteerd. Door AMT-130 te ‘’verpakken’’ in het omhulsel van een inactief en zich delend virus wordt ervoor gezorgd dat AMT-130 zich verspreidt over de hersenen. Direct hierna kwam het bericht dat uniQure de eigendomsrechten verkoopt op zijn belangrijkste experimentele medicijn, een gentherapie tegen hemofilie-B. Ook dit middel is gebaseerd op een toedieningswijze via een niet-actief virus, maar is gevuld met een product dat zich richt op hemofilie B. Dit hemofilie product bevindt zich in de laatste fase van klinische testen (de zogenaamde fase 3). Door deze verkoop krijgt uniQure in eerste instantie 450 miljoen euro vooraf betaald, wat daarna nog kan oplopen tot bijna 1,8 miljard euro.

Hoe relevant is dit voor Huntington?

Aankondiging filmproject ’Shape of Life’

‘’Shape of Life’’ is een thriller over de gevaren van wetenschappelijk onderzoek wanneer er onvoldoende solidariteit is in de maatschappij. Een gedreven onderzoeker aan de Universiteit van Cambridge probeert financiering te vinden voor onderzoek naar de genezing van de Ziekte van Huntington en daarmee mogelijk alle andere ziektes die de mensheid treffen. De universiteit weigert financiering vanwege de mogelijk hoge financiële risico’s en de wetenschapper zoekt daarom zijn toevlucht bij de farmaceutische industrie. Echter, de farmaceut waarmee de onderzoeker in zee gaat, heeft ook andere belangen.

Shape of Life

 

 

 

 

 

 

 

 

De film geeft niet alleen een indringende schets van de tegengestelde belangen waarmee de onderzoeker geconfronteerd wordt. Het toont ook het persoonlijke drama dat zich daarnaast afspeelt rondom een jonge Huntington patiënte, Nora.

UniQure fotoBegin 2019 kreeg uniQure, een leidend gentherapie bedrijf met vestigingen in Amsterdam en Amerika, toestemming om een mogelijk geneesmiddel te testen voor de Ziekte van Huntington (zie eerder nieuwsbericht).

Deze week bereikte uniQure een mijlpaal! Voor het eerst werd een patiënt met de Ziekte van Huntington behandeld met een gentherapie waarbij (inactieve) virussen ingezet werden om het middel over de hersenen te verspreiden. Een tweede patiënt onderging een nepoperatie, waarbij er geen middel in de hersenen werd ingebracht.

De behandeling is gebaseerd op gentherapie waarbij gebruik gemaakt wordt van een klein, ongevaarlijk virus dat bekend staat onder de naam AAV. Het virus bevat kleine stukjes genetisch materiaal, dat de aanmaak van het huntingtine eiwit moet remmen. Het virus, samen met het genetische materiaal, wordt AMT-130 genoemd. Het middel kan echter alleen in de neuronen terecht komen door directe injectie in de hersenen. Omdat de virusdeeltjes zich vervolgens verspreiden over de hersenen, hoeft AMT-130 slechts éénmalig in de hersenen ingebracht te worden.

Hoe nu verder?

Vereniging van Huntington is aangesloten bij