Nieuws
Klinische studie pridopidine in NL
De Huntington Expertisecentra van het Maastricht UMC+ en LUMC starten een klinische studie naar de werkzaamheid en veiligheid van het onderzoeksmiddel pridopidine in patiënten met een vroeg stadium van de ziekte van Huntington.
Het Huntington Expertisecentrum Maastricht UMC+ gaat de eerste patiënt in Nederland screenen voor deelname aan een nieuwe klinische studie genaamd PROOF-HD. Het LUMC zal zeer binnenkort hiermee starten. Dit onderzoek kijkt naar de effectiviteit van pridopidine, een oraal in te nemen onderzoeksmiddel. Het betreft een zogenoemde fase drie studie. Dat is de fase dat een nieuw medicijn getest wordt op effectiviteit en risico’s in een klinische situatie.
Pijplijn nieuwe geneesmiddelen
Hoopvolle ontwikkelingen van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van de ZvH
Tijdens de 2e dag van het CHDI-Congres 2021 belichtten onderzoekers enkele veelbelovende benaderingen.
Repareren van ons afvalsysteem om giftige huntingtine-eiwitklonters kwijt te raken
Roche stopt toediening Tominersen
Teleurstellend nieuws van Roche en Genentech
Op 22 maart 2021 kwamen Roche en Genentech met teleurstellend nieuws over de huntingtine-verlagende fase III studie van tominersen. Roche stopt per direct met het toedienen van tominersen in de Generation HD1 fase III klinische studie. Zoals we eerder rapporteerden, wordt deze fase III studie wereldwijd uitgevoerd. Meer dan 800 patiënten doen mee, waaronder een aantal in Leiden en Groningen.
Reden voor stopzetten
Het stopzetten gebeurde naar aanleiding van een advies van een onafhankelijke (iDMC) commissie. Deze commissie bestaat uit een groep van onafhankelijke experts die resultaten van klinische studies vanaf het begin volgen en geen belang hebben bij de uitkomst van de studie. De commissie heeft geen enkele relatie met patiënten, artsen en farmaceuten en staat in geval van de klinische studie naar het effect van tominersen, dus los van Roche en Genentech. De commissie beoordeelt regelmatig binnenkomende klinische studiegegevens waar Roche en Genentech geen toegang toe hebben en beoordelen patiëntveiligheid en de balans tussen potentieel risico en voordeel voor deelnemers aan de studie.
De stem van de patient bij gentherapie
Onderzoek naar de stem van de patiënt bij ingrijpende therapeutische behandelingen voor de Ziekte van Huntington en Spinocerebellaire Ataxie (SCA)
Neurologen Mayke Oosterloo van het Maastricht UMC+ en Bart van de Warrenburg van het Radboudumc gaan gezamenlijk onderzoek doen naar de mening van de patiënt over genetische interventies (gentherapieën) bij erfelijke bewegingsstoornissen. Het onderzoek richt zich op polyQ ziektes waarvan de ziekte van Huntington de meest voorkomende aandoening is en 7 vormen van Spinocerebellaire Ataxie (SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 en SCA17).
Samenvatting onderzoeksproject
HSG2021 - No biomarker, no trial?
De Huntington Stimulation Grant 2021 is open voor aanmeldingen
De Vereniging van Huntington vindt het uiterst belangrijk dat wetenschappelijk onderzoek naar deze ziekte in Nederland wordt gedaan. Daarom stelt de VvH dit jaar een bedrag van maximaal € 50.000,- beschikbaar voor een veelbelovende, kleinschalige studie met een innovatief karakter.
De VvH nodigt (jonge) onderzoekers van harte uit om een onderzoeksvoorstel in te dienen. Voor 2021 is gekozen om de focus te leggen op de voortgang van de ziekte. En belangrijker; zijn er manieren te bedenken waardoor dit sneller of preciezer in kaart kan worden gebracht? Dit is uiterst relevant in de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen, waar het vaak lang duurt om een betrouwbaar effect te meten.
