Nieuws

In een nieuwe podcastserie van Mijzo over de ziekte van Huntington komen allerlei facetten van de aandoening aan bod. De eerste vraag die bij veel mensen opkomt als ze het woord ‘Huntington’ horen is ‘Wat is de ziekte van Huntington eigenlijk?’. In deze eerste aflevering hoor je het antwoord.

Gespreksleider Eva van der Veer en casemanager bij Mijzo Ilse van Antwerpen gaan hierover namelijk in gesprek met Rob Haselberg. Rob is bestuurslid bij de Vereniging van Huntington, komt uit een Huntingtonfamilie, is zelf gendrager en doet als wetenschapper onderzoek naar een medicijn. Hij vertelt er in een klein half uur alles over.

Je vindt de aflevering hier.

Update uniQure

 Uitgebreide weergave tussentijdse resultaten Fase I/II studies uniQure met AMT-130

uniQure heeft op 9 juli 2024 een persverklaring uitgegeven waarin ze tussentijdse resultaten presenteren van patiënten die deelnemen aan de lopende klinische fase I/II onderzoeken van AMT-130, [HD Gene TRX-1 en HD Gene TRX-2], voor de behandeling van de ziekte van Huntington in Amerika en Europa. De analyse omvat de follow-up periode van maximaal 24 maanden. uniQure maakte gebruik van een externe controlegroep.

De belangrijkste updates zijn:

• Er is sprake van een significant, dosisafhankelijk en vertragend effect op de ziekteprogressie gemeten aan de hand van cUHDRS-waarden gedurende 24 maanden bij patiënten die de hoge dosis AMT-130 ontvingen.
• Bij patiënten die werden behandeld met AMT-130 werd een statistisch significante reductie van Nfl (neurofilament light) in ruggenmergvocht (CSF) waargenomen.
• Op basis van gegevens die tot nu toe zijn waargenomen, wordt AMT-130 over het algemeen goed verdragen met een beheersbaar veiligheidsprofiel bij beide doses. Er werden geen nieuwe AMT-130-gerelateerde ernstige bijwerkingen gemeld.

In Amerika evalueert de klinische fase I/II-studie van AMT-130 de veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidssignalen. In Europa beoordeelt de fase Ib/II klinische studie met AMT-130 deze factoren op dezelfde manier in een open-label studie. Ga voor meer informatie naar www.clinicaltrials.gov voor HD Gene TRX-1 (NCT04120493) en HD GENE TRX-2 (NCT05243017).

Lees het volledige persbericht van uniQure op 9 juli 2024 onder: Persbericht uniQure.

Let wel! Deze studie geeft tussentijdse resultaten van een fase I/II studie met een klein aantal deelnemers. Vervolgstudies zijn nodig om het middel uiteindelijk op de markt te mogen brengen. Belangrijk is dat uniQure een maand geleden in Amerika de RMAT-aanduiding kreeg voor de AMT-130 gentherapie. Dit kan het toelatingsproces van deze therapie tot de markt mogelijk versnellen.

"Hoop versus hype: op zoek naar de waarheid in recente Prilenia-berichten"

Dr. Sarah Hernandez*; vertaling dr. Gabriëlle. M. Donné - Op den Kelder.

Dit artikel is gebaseerd op https://nl.hdbuzz.net/379, wetenschappelijk nieuws over de ziekte van Huntington geschreven door wetenschappers in toegankelijk taal.

Onlangs publiceerde Prilenia Therapeutics dat zij aan het Europese Geneesmiddelenbureau, de EMA, een aanvraag tot beoordeling van hun middel pridopidine ter behandeling van de ziekte van Huntington heeft voorgelegd. Na vier negatieve klinische studies met pridopidine voor de ziekte van Huntington, blijft de boodschap van Prilenia positief. Wat is hoop en wat is hype in deze zestien jaar durende zoektocht naar goedkeuring door regelgevende instanties zoals de EMA? En wat betekent het eigenlijk dat pridopidine wordt voorgedragen aan de EMA ter beoordeling van hun resultaten? Immers, aanvragen van bedrijven ter beoordeling van de resultaten van hun middel, is een proces waar elk goedgekeurd medicijn doorheen is gegaan, maar het is ook een proces waar elk afgewezen medicijn doorheen gaat.

Lees meer...

Update Wave Life Sciences

Recent bracht Wave Life Sciences resultaten naar buiten van hun Fase 1b/2a SELECT-HD klinische studie naar de veiligheid van onderzoeksmiddel WVE-003. De resultaten toonden aan dat WVE-003 over het algemeen veilig is en goed wordt verdragen. Voorlopige resultaten geven ook aan dat WAVE-003 selectief het giftige, gemuteerde huntingtine (mHTT) eiwit verlaagt en het gezonde, wild-type huntingtine (wtHTT) eiwit behoudt. Lees hieronder meer over hun eerste bemoedigende resultaten en plannen voor een grotere Fase 3 klinische studie

Resultaten van de Fase 1b/2a SELECT-HD klinische studie

In hun analyse vergeleek Wave Life Sciences deelnemers die driemaal om de 8 weken werden behandeld met een dosis van 30 mg WVE-003 met deelnemers die placebo kregen.  WVE-003 werd toegediend via een ruggenprik. Het bedrijf zag het volgende:

• Een statistisch significante en langdurige verlaging van niveaus van het mutante, giftige huntingtine-eiwit tot wel 46%.
• Behoud van het gezonde huntingtine-eiwit.
• Een statistisch significant verband tussen verlaging van de hoeveelheid van het mutante eiwit en vertraging van verlies in grootte van de caudatus, een deel van onze hersenen dat krimpt tijdens het ziekteproces.
• Hoewel deze studie niet bedoeld was voor het meten van klinische resultaten, werd er toch een vertraging in achtergang waargenomen volgens de Total Motor Score (TMS).
• Het onderzoeksmiddel WAVE-003 was over het algemeen veilig en werd goed verdragen.

Wat staat er in de planning?

Gezien de bemoedigende gegevens overweegt Wave om een versnelde goedkeuring voor WVE-003 aan te vragen voor behandeling van de ziekte van Huntington. Wave is inmiddels begonnen met het opstellen van een ontwerp voor hun volgende (Fase-3) studie die veel groter zal zijn (ongeveer 150 mensen) en zich richt op het testen van WVE-003 bij mensen in stadium 1 of 2 van de ziekte. Ook wordt goedkeuring aangevraagd voor een open-label-extension (OLE) studie voor SELECT-HD. We kijken in de komende maanden uit naar meer informatie van Wave over hun aanstaande studie.

Wave Life Sciences bedankt alle...

deelnemers aan de klinische studie, hun familie, onderzoekers en medewerkers van klinische locaties* die tijd en moeite hebben besteed aan SELECT-HD. Hun bijdrage is van cruciaal belang voor het bevorderen van de ontdekking en ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor de ziekte van Huntington, waarvan we hopen dat ze het leven van mensen met de ZvH zullen helpen verbeteren. Wave Life Sciences kijkt ernaar uit om toekomstige updates over hun WVE-003-programma te blijven delen. Als u vragen heeft, neem dan contact met hen op via Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken..

Ook het MUMC+ in Maastricht nam deel aan deze studie.

Website HDBuzz voor meer informatie

Wanneer u behoefte heeft aan meer (Nederlandstalige) informatie over de resultaten van deze studie, lees dan de Nederlandstalige update van HDBuzz op: https://nl.hdbuzz.net/371