Nieuws
Gematigd positief nieuws pridopidine
Prilenia's PROOF-HD studie geeft gemengde signalen
De Fase III PROOF-HD studie
PROOF-HD is een wereldwijde Fase III studie die zich richt op klinische verbetering in een laat stadium van de ziekte van Huntington. De belangrijkste uitkomstmaat in deze studie is de score op de zogeheten TFC-schaal waarmee de mate van functioneren van de deelnemer in het dagelijks leven wordt gemeten. Eind maart werd al gemeld dat de studie was afgerond. Nu zijn de eerste data bekend geworden.
Deelnemers aan de studie
Aan deze studie namen 499 personen deel en werd uitgevoerd in de VS, Canada, Nederland, Oostenrijk, Tsjechië, Frankrijk, Duitsland, Italië, Polen, Spanje en het Verenigd Koninkrijk. Het onderzoek is op tijd en zoals gepland afgerond. Bijna alle patiënten (98%) die aan deze Fase III studie deelnamen, kozen ervoor om na het voltooien van de klinische studie door te gaan in een zogeheten open-label studie waarin zij pridopidine blijven ontvangen.
Nieuws klinische studie pridopidine
Update Fase III PROOF-HD studie pridopidine
Op 28 maart 2023 kondigde Prilenia Therapeutics B.V. aan dat de Fase III PROOF-HD studie officieel was afgerond. Resultaten worden verwacht aan het begin van het tweede kwartaal van 2023.
De Fase III PROOF-HD studie
PROOF-HD is een wereldwijde Fase III studie die zich richt op klinische verbetering in een laat stadium van de ziekte van Huntington. De belangrijkste uitkomstmaat in deze studie is de score op de zogeheten TFC-schaal waarmee de mate van functioneren van de deelnemer in het dagelijks leven wordt gemeten. We berichtten hierover eerder in het Wetenschappelijk Katern van de Vereniging van Huntington (nr.2022-3, pp.21-27). Resultaten worden verwacht aan het begin van het tweede kwartaal van 2023 (zie tijdlijn hieronder).
Deelnemers aan de studie
Aan deze studie namen 499 personen deel en werd uitgevoerd in de VS, Canada, Nederland, Oostenrijk, Tsjechië, Frankrijk, Duitsland, Italië, Polen, Spanje en het Verenigd Koninkrijk. Het onderzoek is op tijd en zoals gepland afgerond.
Bijna alle patiënten (98%) die aan deze Fase III studie deelnamen, kozen ervoor om na het voltooien van de klinische studie door te gaan in een zogeheten open-label studie waarin zij pridopidine blijven ontvangen.
Weesgeneesmiddel
Pridopidine heeft van de geneesmiddelautoriteiten de EMA en de FDA de status van weesgeneesmiddel gekregen. Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame, vaak ernstige aandoeningen. Deze aandoeningen hebben meestal een progressief karakter en kunnen sterk invaliderend of levensbedreigend zijn. De patiëntengroepen zijn door de zeldzaamheid van bepaalde ziektes meestal erg klein. Overheden treffen soms extra voorzieningen voor deze categorie geneesmiddelen om het ontwikkelen en op de markt brengen ervan voor de farmaceutische industrie aantrekkelijker te maken. Ook heeft pridopidine een zogeheten Fast track designation status verkregen. Dit betekent dat pridopidine versneld door de FDA en EMA wordt beoordeeld.
Keuzehulp bij kinderwens
Onderzoek Keuzehulp Erfelijkheid en Kinderwens
Hebben jij en je partner een verhoogd risico op een kindje met een erfelijke aandoening? En hebben jullie een kinderwens?
Doe dan mee aan onderzoek naar verbetering van de Keuzehulp Erfelijkheid en Kinderwens!
Als dank voor jullie deelname ontvangen jullie 20 euro in de vorm van een online VVV-Cadeaubon.
Wil je meer informatie ontvangen en/of meedoen? Neem dan contact op met Yil Severijns: Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken. of bezoek de aanmeldpagina van het onderzoek: https://software.memic.maastrichtuniversity.nl/erfelijkheidenkinderwens .
Spetterende dinershow voor Huntington
Hoera, La Vivacité bestaat 40 jaar! Dat willen we graag samen met jou vieren. Je bent daarom van harte welkom bij onze dinershow ‘Tussen de soep en d’erpel’:
uniQure Patientendag 21 september 2022
Op 21 september a.s. organiseert uniQure opnieuw een patiëntendag in Amsterdam. UniQure geeft een update over hun AMT-130 gentherapie en de lopende klinische trials in de VS en Europa. Prof.dr.Eric Reits geeft een toelichting op overige behandelingen die in ontwikkeling zijn voor de ZvH. Astri Arnesen van de Europese Huntingtonvereniging informeert u over het belang van klinisch onderzoek.
Voor vragen of direct aanmelden:
Heeft u vragen, mail dan Lisa van den Haak van uniQure: Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken.
Wilt u zich direct aanmelden, ga dan naar → https://bit.ly/3TES07D
