Update uniQure

 Uitgebreide weergave tussentijdse resultaten Fase I/II studies uniQure met AMT-130

uniQure heeft op 9 juli 2024 een persverklaring uitgegeven waarin ze tussentijdse resultaten presenteren van patiënten die deelnemen aan de lopende klinische fase I/II onderzoeken van AMT-130, [HD Gene TRX-1 en HD Gene TRX-2], voor de behandeling van de ziekte van Huntington in Amerika en Europa. De analyse omvat de follow-up periode van maximaal 24 maanden. uniQure maakte gebruik van een externe controlegroep.

De belangrijkste updates zijn:

• Er is sprake van een significant, dosisafhankelijk en vertragend effect op de ziekteprogressie gemeten aan de hand van cUHDRS-waarden gedurende 24 maanden bij patiënten die de hoge dosis AMT-130 ontvingen.
• Bij patiënten die werden behandeld met AMT-130 werd een statistisch significante reductie van Nfl (neurofilament light) in ruggenmergvocht (CSF) waargenomen.
• Op basis van gegevens die tot nu toe zijn waargenomen, wordt AMT-130 over het algemeen goed verdragen met een beheersbaar veiligheidsprofiel bij beide doses. Er werden geen nieuwe AMT-130-gerelateerde ernstige bijwerkingen gemeld.

In Amerika evalueert de klinische fase I/II-studie van AMT-130 de veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidssignalen. In Europa beoordeelt de fase Ib/II klinische studie met AMT-130 deze factoren op dezelfde manier in een open-label studie. Ga voor meer informatie naar www.clinicaltrials.gov voor HD Gene TRX-1 (NCT04120493) en HD GENE TRX-2 (NCT05243017).

Lees het volledige persbericht van uniQure op 9 juli 2024 onder: Persbericht uniQure.

Let wel! Deze studie geeft tussentijdse resultaten van een fase I/II studie met een klein aantal deelnemers. Vervolgstudies zijn nodig om het middel uiteindelijk op de markt te mogen brengen. Belangrijk is dat uniQure een maand geleden in Amerika de RMAT-aanduiding kreeg voor de AMT-130 gentherapie. Dit kan het toelatingsproces van deze therapie tot de markt mogelijk versnellen.